公司表现 - Intellia Therapeutics (NTLA) 过去一个月股价上涨29.8%，远超行业0.4%的涨幅，同时跑赢板块和标普500指数 [1][2] - 股价表现优异主要归因于管线进展以及礼来收购Verve Therapeutics事件带动基因疗法领域关注度提升 [3] 管线进展 - 公司重点推进两款体内基因编辑候选药物：NTLA-2001（治疗ATTR淀粉样变性）和NTLA-2002（治疗遗传性血管性水肿HAE） [4] - NTLA-2001与Regeneron合作开发，目前处于两项III期研究（MAGNITUDE和MAGNITUDE-2），分别针对ATTR-CM和ATTRv-PN适应症 [5] - MAGNITUDE-2研究预计2026年完成入组，2028年提交生物制剂许可申请 [5] - MAGNITUDE研究预计2027年完成入组 [5] - NTLA-2002的III期HAELO研究已于2024年1月完成首例患者给药，预计2025年第三季度完成入组，2026年下半年向FDA提交监管申请 [8] 战略规划 - 公司计划在2026年底前从后期研发公司转型为具备商业化能力的组织 [7][9] - 近期停止开发NTLA-3001（治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症），并计划在2025年裁员27% [13] 竞争格局 - CRISPR Therapeutics (CRSP) 与Vertex合作开发的Casgevy成为全球首个获批的CRISPR基因编辑疗法 [12][13] - 公司管线候选药物未来可能面临来自CRISPR/Cas9技术同行的激烈竞争 [11] 估值数据 - 当前市净率1.43倍，低于行业平均3.13倍和自身历史均值3.14倍 [14] - 2025年每股亏损预期从4.59美元收窄至4.21美元，2026年从4.62美元收窄至4.10美元 [16] 挑战与风险 - NTLA-2001研究中出现4级肝酶升高不良事件，引发长期安全性担忧 [10] - 公司尚无获批产品，管线商业化仍需数年时间 [11][17]