Workflow
Solid Biosciences Announces FDA IND and Health Canada CTA Approval for First-in-Class Cardiac Gene Therapy to Treat Catecholaminergic Polymorphic Ventricular Tachycardia (CPVT)

文章核心观点 - 公司宣布SGT - 501的新药研究申请获美国FDA批准、临床试验申请获加拿大卫生部批准,预计2025年第四季度启动1b期临床试验,该疗法有望治疗CPVT这一未满足医疗需求的疾病 [1] 关于SGT - 501 - SGT - 501是基于AAV的基因疗法候选药物,旨在将人类心脏肌集钙蛋白(CASQ2)基因的功能性、全长、密码子优化拷贝递送至心肌细胞,可增强肌浆网中游离钙的缓冲能力,稳定RYR2,减少舒张期钙泄漏,维持正常心律,预防室性心动过速 [3] - SGT - 501获得美国FDA的孤儿药认定和罕见儿科疾病认定,有潜力成为纠正CPVT潜在的RYR2不稳定性和钙调节异常的首创疗法 [1][3] - SGT - 501采用的AAV - CASQ2基因疗法由意大利帕维亚的IRCCS ICS Maugeri实验室的Silvia Priori博士首创,公司于2023年获得该创新疗法的许可,并推进其进入新药研究申请的临床前开发 [4] 关于CPVT - CPVT是一种以心律失常为特征的心脏病,表现为异常快速的心跳(室性心动过速),可由身体活动或情绪压力等肾上腺素能刺激触发,导致不明原因的昏厥、癫痫发作、心脏骤停和猝死 [5] - CPVT估计全球每10000人中约有1人受影响,常被误诊,通常在儿童和年轻人中被发现,主要由RYR2和CASQ2基因突变引起,目前尚无针对其潜在机制的治疗方法 [5][6] 各方观点 - 公司首席医疗官Gabriel Brooks博士表示,CPVT近50年来仍缺乏FDA批准的疗法,SGT - 501提供了一种精准的基因治疗方法,有望为患者提供持久保护,帮助解决这一未满足的医疗需求 [2] - 意大利帕维亚大学心脏病学教授Silvia Priori博士称,临床界长期以来治疗CPVT能力有限,期待基因修饰疗法的出现,很高兴与公司合作,期待SGT - 501的临床进展 [2] 关于公司 - 公司是一家精准基因药物公司,专注于推进针对罕见神经肌肉和心脏疾病的基因疗法候选药物组合,还致力于开发基因调节剂创新文库和其他使能技术 [10] 关于ICS Maugeri - ICS Maugeri是意大利领先的医疗服务提供商,专注于为弱势患者提供康复和综合护理,注重科学研究,在7个意大利地区运营23个医疗设施,拥有超4000名专业人员 [7][8][9]