文章核心观点 公司宣布其MIRACLE试验获格鲁吉亚监管机构批准，此前也获欧盟批准，目前招募进展顺利，预计2025年下半年公布首批45名受试者的初步数据，公司致力于推进该试验以满足复发性或难治性急性髓系白血病患者的治疗需求 [2][3][7] 试验进展 - 公司MIRACLE试验获格鲁吉亚医疗和制药活动监管机构（RAMPA）批准，预计8月底前在格鲁吉亚治疗首位患者 [2] - 此前欧盟欧洲药品管理局（EMA）已批准该试验，提升了试验的影响力 [1][3] - MIRACLE试验A部分招募已有7名受试者接受治疗，1名正在筛选，预计8月底前欧洲和美国将新增16个临床站点开始招募，年底A部分预计将有30多个站点 [1][3] - 预计2025年下半年公布A部分首批45名受试者的初步数据 [3][4][7] 试验设计 - MIRACLE是2B/3期临床试验，2B部分数据将与3期部分数据结合以衡量主要疗效终点 [3] - 试验采用自适应设计，A部分前75 - 90名受试者将按1:1:1随机分组，分别接受高剂量阿糖胞苷（HiDAC）联合安慰剂、190 mg/m²的Annamycin或230 mg/m²的Annamycin [3] - 试验方案允许在45名受试者时对三个试验组的初步主要疗效数据（完全缓解或CR）以及安全性/耐受性进行揭盲，A部分结束（75 - 90名受试者）时也会揭盲，首次揭盲预计在2025年下半年，第二次揭盲预计在2026年上半年 [4] - B部分约220名额外受试者将按1:1随机分组，接受HiDAC加安慰剂或HiDAC加最佳剂量的Annamycin，最佳剂量将根据安全性、药代动力学和疗效的总体平衡来选择 [6] 药物情况 - Annamycin目前获FDA快速通道资格和孤儿药指定，用于治疗复发性或难治性急性髓系白血病，还获EMA孤儿药指定用于相同病症，同时也有治疗软组织肉瘤的孤儿药指定 [8] 公司业务 - 公司是处于3期临床阶段的制药公司，推进一系列针对难治性肿瘤和病毒的候选治疗药物管线 [11] - 公司正在开展MIRACLE试验，评估Annamycin与阿糖胞苷联合治疗复发性或难治性急性髓系白血病的效果，此前1B/2期研究成功，公司认为已大大降低了Annamycin治疗AML的开发风险 [12] - 公司正在开发WP1066，用于治疗脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症；还在开发包括WP1122在内的抗代谢物组合，用于治疗致病性病毒和某些癌症适应症 [13] 合作方情况 - ARENSIA Exploratory Medicine GmbH是德国一家运营医院研究诊所的公司，致力于用新分子进行复杂临床试验，与前沿制药公司合作，目前在美国和东欧运营13家先进研究诊所，其位于乌克兰基辅的研究诊所在MIRACLE试验招募中表现出色 [3][9]