核心观点 - RGX-202是唯一包含CT结构域的微肌营养不良蛋白基因疗法候选药物，其设计更接近天然肌营养不良蛋白，临床前研究显示其功能优于不含CT结构域的版本 [1][2][7] - 包含CT结构域的微肌营养不良蛋白在转导肌肉中维持更高水平，更有效招募肌营养不良蛋白相关复合物，并增加肌肉力量和抗损伤能力 [4][7] - 临床I/II期AFFINITY DUCHENNE试验的中期结果显示RGX-202能积极改变杜氏肌营养不良症患者的疾病轨迹，且安全性良好 [5][7] 产品特性 - RGX-202采用密码子优化等设计特征，可能提高基因表达、增加蛋白质翻译效率并降低免疫原性 [9] - 该疗法使用NAV® AAV8载体和肌肉特异性启动子(Spc5-12)，支持微肌营养不良蛋白在骨骼肌和心肌中的靶向表达 [9] - 采用专有的NAVXpress®悬浮平台工艺生产，具有高产特性 [9] 临床进展 - 正在开展I/II/III期AFFINITY DUCHENNE试验的关键部分，计划2026年中通过加速审批途径提交生物制品许可申请(BLA) [6] - 临床前研究结果支持I/II期试验中观察到的积极功能数据 [7] 疾病背景 - 杜氏肌营养不良症是一种严重的进行性肌肉退化疾病，全球每3,500-5,000名新生男婴中就有1例 [10] - 由编码肌营养不良蛋白的基因突变引起，导致全身肌肉退化和虚弱，最终丧失运动能力、呼吸困难和心肌病 [10] 公司概况 - 专注于基因疗法开发，拥有包括RGX-202在内的后期产品管线 [11] - 与日本新药合作开发RGX-121(MPS II)和RGX-111(MPS I)，与艾伯维合作开发ABBV-RGX-314(湿性AMD和糖尿病视网膜病变) [11] - AAV平台已被数千名患者使用，包括接受诺华ZOLGENSMA®治疗的患者 [11]