公司动态 - Capricor Therapeutics Inc (CAPR) 股价在周五盘前交易中下跌37.4%至7.14美元 [1][6] - 公司收到FDA关于Deramiocel生物制剂许可申请(BLA)的完整回复函(CRL) 该药物是治疗杜氏肌营养不良症(DMD)相关心肌病的主要细胞疗法候选药物 [1] - FDA认为当前BLA申请不符合有效性证据的法定要求 需要补充临床数据 [2] - CRL中还提到化学制造和控制(CMC)部分的未决事项 公司表示已在此前的FDA沟通中解决了大部分问题 [3] 监管进展 - FDA确认将在重新提交申请后重启审查周期 并提供Type A会议机会讨论后续路径 [4] - 公司计划进一步与FDA沟通以确定下一步行动 [4] - Deramiocel的BLA在2025年3月获得优先审评资格 基于HOPE-2试验数据及其开放标签扩展研究(OLE)和FDA资助数据集的自然史比较 [4] - 公司尚未收到召开咨询委员会会议的通知 [6] 临床试验 - 公司计划提交III期HOPE-3临床试验数据 这是一项104名患者参与的随机双盲安慰剂对照研究 预计2025年第三季度公布顶线结果 [5] - CEO表示对FDA决定感到意外 称此前审查进展顺利 包括成功完成许可前检查和中期审查 [5] 市场反应 - 该消息导致CAPR股价在盘前交易中大幅下跌37.4% [6]