复星医药MEK1/2抑制剂芦沃美替尼临床进展 - 复星医药自主研发的MEK1/2抑制剂芦沃美替尼(FCN-159)治疗复发/难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)儿童患者的关键研究成果在2025年EHA年会上发布 [1] - 芦沃美替尼已完成首批发货并在上海、北京、广东等省市医院开出首批处方 [1] - 该药物是中国首个且唯一拥有LCH成人患者及NF1儿童患者双适应症的MEK1/2抑制剂 [1] 药物机制与审批进展 - 芦沃美替尼通过阻断MAPK信号通路异常激活抑制肿瘤细胞增殖 [1] - 5月29日获国家药监局批准用于LCH成人患者及2岁以上NF1儿童患者 [1] - 儿童LCH适应症已被纳入突破性治疗药物程序 [1] 临床研究数据 - II期研究显示芦沃美替尼治疗难治/复发性LCH患儿疗效显著且耐受性良好 [2] - 研究由北京儿童医院张蕊教授牵头，未出现因TRAE导致停药案例 [2] - 目前儿童LCH领域尚无获批药物 [2]