核心事件 - Capricor Therapeutics（CAPR）股价周五暴跌33%，因FDA对其治疗杜氏肌营养不良（DMD）相关心肌病的细胞疗法deramiocel的生物制品许可申请（BLA）发出完全回复函（CRL）[1] - DMD是一种严重的遗传性疾病，患者平均寿命约30岁，表现为骨骼肌、心脏和呼吸肌的进行性无力和慢性炎症[1] FDA拒绝原因 - FDA认为BLA缺乏有效性的实质性证据，并指出需要更多临床数据[2] - BLA的化学、制造和控制（CMC）部分存在未解决问题，尽管公司认为大部分问题已在先前沟通中解决，但FDA未及时审查这些材料[3] 市场反应与背景 - 公司股价年内累计下跌44.7%，远超行业0.9%的跌幅[3] - 投资者对CRL感到意外，因FDA在3月接受BLA并授予优先审评资格，且未在审评过程中发现问题[4] - 公司原计划在2025年8月31日前获得审批决定，此次CRL可能导致deramiocel的批准延迟，该疗法本有望成为首个治疗DMD心肌病的药物[7] 公司后续计划 - 公司计划与FDA进一步讨论，明确问题并制定deramiocel的后续开发路径[6][7] 行业对比 - Capricor当前Zacks排名为第3（持有），而生物科技行业中排名更高的公司包括Arvinas（ARVN）、Alkermes（ALKS）和BioXcel Therapeutics（BTAI），均位列Zacks第1（强力买入）[8] - Arvinas年内股价下跌59.3%，但2025年和2026年每股亏损预期分别收窄至1.51美元和2.98美元，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜幅度82.09%[9] - Alkermes年内股价上涨5.3%，2025年和2026年每股收益预期分别上调至1.79美元和1.91美元，但过去四个季度中有三次未达预期[10] - BioXcel Therapeutics年内股价下跌67.1%，但2025年和2026年每股亏损预期大幅改善至8.60美元和7.02美元，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜幅度42.84%[11]