公司战略重组与成本节约 - 公司宣布裁员500人，占员工总数超过三分之一 [1] - 暂停研发管线中的若干药物作为全面重组的一部分 [1] - 预计每年节省约4亿美元成本 [1] - 裁员将帮助维持6亿美元循环信贷额度的使用权 [1] - 创造现金流以偿还2027年到期的可转换债券 [1] 基因疗法Elevidys的安全警示 - 公司同意在Elevidys标签上增加关于肝衰竭风险的黑框警示 [2] - 黑框警示是药品最严厉的安全警告 [2] - 警示似乎解决了FDA对将该疗法用于可行走患儿的担忧 [2] - 公司暂停向无法行走的患者发货 [2] - 提议研究新的免疫抑制方案以降低肝脏风险 [2] 股价表现与市场反应 - 公司股价盘后大涨超35%，涨幅一度接近60% [1] - Oppenheimer分析师认为黑框警告避免了最坏情况即Elevidys被撤市 [2] - 公司CEO明确表示Elevidys将继续留在市场上 [2] 基因疗法安全事件 - 今年3月报告首例治疗相关死亡病例，16岁患者出现急性肝衰竭 [1] - 6月报告第二例由急性肝衰竭导致的死亡病例 [1]