新药TAR-200获批优先审评 - 强生公司宣布美国FDA授予TAR-200用于治疗BCG无反应性高危非肌层浸润性膀胱癌(HR-NMIBC)的新药申请优先审评资格 [1] - TAR-200是一种膀胱内吉西他滨释放系统，适用于伴有原位癌(CIS)的HR-NMIBC患者，无论是否伴有乳头状肿瘤 [1] - 该药物通过简短的门诊手术置入膀胱，每个治疗周期保留三周 [2][3] TAR-200的创新性与临床数据 - TAR-200代表了几十年来药物递送领域的重大创新 [3] - 2b期SunRISe-1研究显示82.4%的完全缓解率，52.9%的患者在达到完全缓解后至少一年内保持无癌状态(95%CI 72.6-89.8) [3] - 大多数不良反应为轻中度，最常见(≥10%)包括尿频、排尿困难、尿路感染、尿急、血尿、非感染性膀胱炎和尿路疼痛 [3] - 无系统性不良反应报告 [3] HR-NMIBC治疗现状与未满足需求 - HR-NMIBC占NMIBC患者的约10%，40多年来标准治疗方案几乎没有变化 [6] - BCG治疗无效的患者选择有限，目前推荐根治性膀胱切除术，但该手术具有3-8%的术后死亡率 [7] - TAR-200是首个也是唯一一个设计用于向膀胱持续局部递送癌症治疗的膀胱内药物释放系统(iDRS) [3] TAR-200的研发进展 - 2025年1月，强生通过实时肿瘤学审评(RTOR)程序向FDA提交TAR-200的新药申请 [4] - 2023年12月，FDA授予TAR-200突破性疗法认定(BTD) [4] - 目前正在NMIBC患者中进行SunRISe-1、SunRISe-3和SunRISe-5的2期和3期研究，以及在MIBC患者中进行SunRISe-4研究 [4] SunRISe-1研究设计 - SunRISe-1是一项单臂、开放标签的2b期临床研究，评估TAR-200单药治疗BCG无反应性HR-NMIBC伴CIS患者的安全性和有效性 [5] - 主要终点为任何时间点的完全缓解率，次要终点包括缓解持续时间、安全性、总生存期和生活质量 [5]