文章核心观点 - 公司宣布完成Elraglusib治疗儿科难治性恶性肿瘤的1期临床研究，在尤因肉瘤（EWS）治疗中观察到积极效果，计划推进针对复发/难治性EWS患者的2期试验 [1][3] 分组1：公司进展 - 公司宣布完成Actuate - 1902临床研究1期部分，评估Elraglusib单药或与伊立替康、伊立替康加替莫唑胺、环磷酰胺加拓扑替康联合用于儿科难治性恶性肿瘤的治疗 [1] - 公司将推进临床开发计划，开展针对复发/难治性EWS儿童、青少年和成人患者的2期研究，预计2026年启动，具体取决于资金情况 [1][3] 分组2：研究成果 - 10例复发/难治性EWS患者中，2例通过CT实现完全缓解和/或完全代谢缓解，2例病情稳定；1例促结缔组织增生性小圆细胞肿瘤（DSRCT）患者出现部分缓解 [3] 分组3：疾病介绍 - 尤因肉瘤（EWS）是一种高度转移性肉瘤，发病高峰年龄为15岁，是儿童和青少年中第二大常见原发性恶性肿瘤，约25%新患者初诊时已发生转移，转移是预后不良的重要预测因素 [4] 分组4：公司介绍 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注开发治疗高影响、难治性癌症的疗法，主要研究药物Elraglusib是新型GSK - 3β抑制剂，可靶向促进肿瘤生长和耐药的分子通路，还可能通过调节免疫检查点和免疫细胞功能介导抗肿瘤免疫 [6]