核心观点 - Rocket Pharmaceuticals的RP-A601基因疗法获得FDA再生医学先进疗法(RMAT)资格认定 用于治疗PKP2-心律失常性心肌病(ACM) [1][7] - 公司股价在消息公布后单日上涨16.8% 但年内累计下跌73.5% 远超行业0.7%的跌幅 [3] - 公司另一款治疗BAG3扩张型心肌病的基因疗法RP-A701也获得FDA新药临床试验批准 [5][8] RMAT资格认定细节 - RMAT资格将提供与FDA早期会议机会 讨论替代终点 加速生物制剂许可申请(BLA)审批流程 [2] - 认定基于I期研究的积极安全性和有效性数据 显示RP-A601总体安全且耐受性良好 [4][7] 研发管线进展 - 除RP-A601外 公司正在开发AAVrh74载体基因疗法RP-A701 针对BAG3扩张型心肌病 [5][8] - RP-A701已获FDA批准开展I期临床试验 治疗会导致心衰的遗传性心肌疾病 [8] 近期研发挫折 - 2025年5月因患者死亡事件 公司主动暂停Danon病基因疗法RP-A501的关键II期研究 随后被FDA叫停 [9] - 2024年6月FDA就治疗LAD-I的Kresladi发出完全回复函 要求补充CMC信息 此前在2024年2月已延长审评期三个月 [9][10] 同业公司表现对比 - Arvinas(ARVN)2025年每股亏损预期从1.60美元改善至1.51美元 但股价年内下跌59.5% 过去四季平均盈利超预期82.09% [12] - Keros Therapeutics(KROS)2025年每股亏损预期从0.79美元大幅改善至0.29美元 股价年内跌幅59.5% 但盈利波动极大 [13] - Akero Therapeutics(AKRO)2025年每股亏损预期从4.00美元微调至3.96美元 股价年内暴涨95.3% 过去四季三次超预期 [14]