血友病B基因治疗药物波哌达可基注射液获批上市 - 国家药监局批准波哌达可基注射液上市 这是中国首个AAV基因治疗产品 用于中重度血友病B成年患者治疗 [1] - 该药物采用工程化改造的AAV843载体 具有更高肝脏靶向性和更快基因表达速度 临床数据显示患者在单次给药后第三天即可检测到凝血因子Ⅸ活性显著提升 [2] - 相比全球首款AAV基因治疗药物Hemgenix 波哌达可基注射液剂量仅为四分之一 平均因子活性高于50% 且生产效率大幅提高 [2] 药物技术特点与临床效果 - 药物递送载体经过工程化改造 具有肝脏靶向性 经静脉注射后可精准靶向并在肝脏内富集 长期稳定高位表达凝血因子IX [4] - 注册临床研究显示 治疗后52周随访数据表明 患者年化出血率均值为0.6 平均凝血因子IX活性达到55.08IU/dL 凝血因子IX药物输注次数从58.2次/年降至2.9次/年 [7] - 长期随访数据显示 90%受试者凝血因子IX持续稳定较高表达 未发生出血事件 且完全停止了外源性凝血因子IX产品的替代治疗 [7] 市场定价与支付体系 - 药物单瓶价格为9万3千元人民币 70kg体重患者处方用量为44瓶 [7] - 北京病痛挑战公益基金会发起慈善援助项目 患者自费购买30瓶药品后 超出部分由项目免费援助 患者自付费用最高不超过279万元 [8] - 行业正在探索多元支付、疗效保险等模式 旨在打破"治疗可及性"与"支付能力"之间的壁垒 [8] 行业影响与发展前景 - 中国血友病B患者中 中间型和重型占比约82.5% 为基因治疗提供了潜在市场 [3] - 该药物获得FDA孤儿药认定和儿科罕见病资格认定 以及EMA先进治疗药物分类认证 [5] - 中国原研药融入全球药物研发 将对全球罕见病药物定价体系产生颠覆性影响 [9]