文章核心观点 - UroGen Pharma公布ZUSDURI治疗低级别中危非肌层浸润性膀胱癌的5年长期扩展研究结果，显示其有持久完全缓解效果，为患者和医生提供非手术治疗选择 [1][2][3] 研究成果 - 41例治疗3个月后完全缓解患者中，25例12个月时仍完全缓解，17例进入长期随访研究；41例患者中位缓解持续时间为24.2个月，17例长期随访患者为42.1个月 [2] - 17例长期随访患者中，16例复发性患者和1例新诊断患者的中位缓解持续时间经Kaplan - Meier估计为3.5年 [4][7] 药物信息 ZUSDURI - 是经批准用于治疗复发性低级别中危非肌层浸润性膀胱癌成人患者的丝裂霉素创新药物制剂，利用RTGel技术，通过导尿管在门诊手术中直接输送到膀胱 [5] - 获批用于曾接受膀胱手术但未成功或不再有效的低级别中危非肌层浸润性膀胱癌成人患者 [11] 副作用 - OPTIMA II研究中最常见治疗突发不良事件为排尿困难（41%）、尿频（21%）、血尿（16%）、尿急或尿路感染（14%）和疲劳（11%） [3] 注意事项 - 膀胱穿孔或对丝裂霉素及成分过敏者禁用；治疗期间及结束后一段时间内，男女患者需采取有效避孕措施；哺乳期女性治疗期间及结束1周内停止哺乳 [12][13] - 治疗后可能出现血肌酐和血钾升高、排尿问题、血细胞计数异常、尿路感染和血尿等副作用，应向FDA或公司报告负面副作用 [17][18] 使用方法 - 每周1次，共6周，通过导尿管输送到膀胱，需按医嘱完成全部6次剂量 [14] 行业背景 - 美国每年约8.2万人患低级别中危非肌层浸润性膀胱癌，其中约5.9万为复发性患者，患者多为老年人，合并症风险增加，标准治疗为经尿道膀胱肿瘤切除术，高达70%患者至少复发1次 [6][8] 研究介绍 OPTIMA II试验 - 是评估ZUSDURI治疗低级别中危非肌层浸润性膀胱癌安全性和有效性的开放标签、单臂、多中心2b期临床试验 [9] 研究意义 - 显示ZUSDURI能在门诊环境中提供持续缓解，为复发性患者和偏好非手术治疗的医生提供有价值选择 [2] 公司信息 - UroGen是致力于开发和商业化治疗尿路上皮和特殊癌症创新解决方案的生物技术公司，开发了RTGel反向热凝胶平台技术，有两款产品可通过非手术方式消融肿瘤 [10]