公司监管进展 - 美国FDA已批准公司旗下疗法troculeucel用于治疗神经退行性疾病的扩大使用项目申请，该授权是一项开放标签、非随机、多中心的中等规模扩大使用方案[1] - 此次IND批准允许公司将该疗法扩展至最多20名患者中进行探索性使用[3] - 公司计划在2025年第三季度开始招募首位患者[8] 疗法适应症拓展 - 此次EAP IND标志着公司从正在进行的针对中度阿尔茨海默症的双盲随机2a期临床试验，拓展至探索治疗其他较少见的神经退行性疾病[2] - 除早期阿尔茨海默症外，该IND涵盖的疾病包括帕金森病、肌萎缩侧索硬化症、多系统萎缩症、进行性核上性麻痹、额颞叶痴呆、皮质基底节变性、多发性硬化症和路易体痴呆[2] 疗法作用机制与临床基础 - 疗法troculeucel是一种新型的、基于患者特异性、体外扩增的自体自然杀伤细胞免疫治疗候选药物[6] - 公司首席执行官指出，所有上述神经退行性疾病都存在由自身反应性T细胞引起的自身免疫性神经炎症的共同因素[4] - 在两项针对阿尔茨海默症的I期临床试验中，通过简单静脉注射的troculeucel显示出能够穿过血脑屏障，降低脑脊液中的神经炎症和蛋白质生物标志物，并显示出初步临床益处且无任何药物相关不良事件[4][8] 公司及疗法背景 - NKGen Biotech是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发和商业化创新的自体和同种异体自然杀伤细胞疗法[5] - Troculeucel是SNK01的国际非专利药品名称，该名称已获得世界卫生组织的批准，为公司将该疗法推向市场迈出了重要一步[6]