合作研究协议 - Hoth Therapeutics与美国退伍军人事务部及亚特兰大退伍军人教育与研究基金会(FAVER)签署CRADA协议 共同评估GDNF作为治疗肥胖和脂肪肝的新型代谢疗法[1] - 研究将在亚特兰大VA医学中心开展 采用高脂饮食诱导的肥胖小鼠模型和人类肝脏嵌合小鼠模型[2] - 协议标题为"肠外GDNF给药在诱导减重和缓解脂肪肝中的疗效" 所有方案均通过IRB批准并符合VA及联邦研究伦理标准[3] 研究设计 - 研究设置双组对照：第一组对西方饮食喂养的CF-1小鼠进行GDNF与安慰剂、semaglutide的对比 监测体重减轻、肝脏组织学和代谢标志物[6] - 第二组对TK-NOG人类肝细胞嵌合小鼠施用GDNF 评估人类肝脏特异性基因表达、病理学和葡萄糖代谢[6] - 研究采用头对头设计 直接对比GDNF与当前金标准药物semaglutide的代谢效果[5] 合作细节 - Hoth Therapeutics将资助整个研究 并提供GDNF药物[6] - 退伍军人事务部保留数据权利 并按HIPAA合规条款共享去标识化结果[6] - 主要合作方包括Hoth Therapeutics、美国退伍军人事务部和FAVER基金会[6] 科学价值 - GDNF已证明在转基因模型中具有减轻体重和减少肝脏脂质堆积的能力[6] - 该分子能增强胰岛素敏感性并促进脂肪酸氧化 且在帕金森病人类临床试验中显示安全性[6] - 这是GDNF首次在人类肝脏移植小鼠模型中进行药理学测试 为中枢神经系统适应症之外的代谢应用奠定基础[4] 公司表态 - Hoth Therapeutics CEO Robb Knie称该协议实现了GDNF与semaglutide在真实世界环境下的对照比较[5] - 公司表示自豪能支持VA探索肥胖和肝病治疗的新方案[5] - Hoth定位为临床阶段生物制药公司 专注于开发改善患者生活质量的创新疗法[7]