抗体疗法突破 - 美国斯坦福大学医学院研发的抗体疗法在Ⅰ期临床试验中取得突破性进展 该疗法不依赖传统有毒的白消安化疗或放疗即可为患者干细胞移植做好准备 [1] - 研究以范可尼贫血患者为试验对象 但预期方案有望惠及更多遗传性疾病患者群体 研究成果发表于《自然·医学》 安全性和有效性或带来范式革新 [1] - 创新性采用靶向CD117抗体的治疗方案 成功为3名儿童患者完成移植 通过注射新型抗体"布利奎利单抗"精准清除患者自身干细胞且避免遗传毒性损伤 [1] 技术机制 - CD117是造血干细胞表面的关键蛋白质 抗体疗法通过靶向该蛋白实现定向清除 [1] - 传统移植预处理需使用放疗与白消安化疗 对脆弱患儿风险巨大 新策略以更温和方式清除骨髓环境 为健康干细胞植入创造理想条件 [1] - 新抗体药物像"精准导弹"仅清除病变细胞 显著降低毒性 使身体条件差的患者也能获得移植机会 [3] 临床效果 - 3名接受治疗的患儿均已度过两年随访期 健康状况稳定 [1] - 范可尼贫血患者若未及时移植将面临致命出血或感染风险 该试验为挽救脆弱患者提供重大希望 [1] 应用前景 - 抗体疗法未来有望扩展至更多适应症 让更多患者受益于低毒高效的移植方案 [2] - CD117靶点广泛存在于造血干细胞 定向清除法有望治疗更多血液病甚至其他类型癌症 [3]