公司事件 - Rocket Pharmaceuticals在2025年5月27日披露FDA对其治疗Danon病的RP-A501基因疗法II期关键试验实施临床暂停 导致股价当日暴跌60% [1] - 公司股价从2025年2月27日的9.40美元收盘价累计下跌75% [9] - 诉讼指控公司在2025年2月27日至5月26日期间未披露试验方案的重大变更 包括在预处理方案中引入新型免疫调节剂 [8][9] 产品研发 - RP-A501是针对罕见基因疾病Danon病的实验性基因疗法 该疾病会导致多器官溶酶体相关紊乱并引发心脏疾病导致的早逝 [1] - 公司曾宣称RP-A501在I期试验中显示出"安全性及长达五年的显著疗效" [7] - FDA实施临床暂停的原因是试验中出现严重不良事件(SAE)并导致患者死亡 [9] 法律诉讼 - 集体诉讼案件Ho v Rocket Pharmaceuticals已在新泽西地方法院立案 涵盖2025年2月27日至5月26日期间购买公司证券的投资者 [2][5] - 诉讼指控公司对II期试验的安全性、疗效和临床方案做出 materially false and misleading statements [5] - 原告称公司隐瞒了方案变更和已知的SAE风险 包括患者死亡 [6][8] 市场反应 - 2025年2月27日公司发布积极进展声明后股价收于9.40美元 [7] - 2025年5月27日临床暂停消息公布后单日股价暴跌62% [9] - 诉讼认为公司先前声明人为抬高了股价 导致风险披露后投资者遭受重大损失 [10]