人工耳蜗与基因治疗对比 - 人工耳蜗是临床上极重度以上感音神经性聋的金标准疗法和唯一选择，但难以完全恢复自然听觉，对音乐和噪声环境下的言语感知改善有限 [1][3] - 基因治疗在噪声言语和音乐感知中表现优于人工耳蜗，是全球首个基因治疗与人工耳蜗的队列研究 [1][4] - 基因治疗后患儿的听力恢复稳定，在噪声言语识别、音乐音准率及听觉皮层处理能力、生活质量等维度超越人工耳蜗疗法 [4] 先天性耳聋现状 - 全球20%的人有不同程度的听力损失，约2600万先天性耳聋患者，每1000名新生儿中约有2-3名患有先天性听力障碍 [3] - 约60%的先天性耳聋与遗传因素有关，已知的耳聋基因超过200个 [3] - 目前针对先天性耳聋无任何临床治疗药物，人工耳蜗是近半个世纪以来的主要治疗手段 [3] 基因治疗研究进展 - 研究共纳入72名患儿，包括11名接受基因治疗的儿童和61名接受人工耳蜗植入的儿童 [4] - 研究从多个维度进行长达一年的随访评估，包括听力阈值、听觉言语问卷、言语测试等 [4] - 2022年舒易来团队完成全球首例耳聋患者的基因治疗药物体内给药 [4] - 基因药物未来有望走向临床应用，为耳聋治疗提供方式转变 [4]