核心观点 - Alterity Therapeutics开发的MSA萎缩指数(MSA-AI)通过深度学习技术精确量化多系统萎缩症(MSA)患者脑萎缩程度 该指标与疾病严重程度和进展显著相关 为诊断和临床试验提供客观工具 [1][2][3] - MSA-AI能有效区分MSA与其他突触核蛋白病(如帕金森病和路易体痴呆) 其纵向变化与12个月内临床恶化显著相关(ρ=-0.65 p=0 01) [5] - 该技术已应用于公司ATH434-201二期临床试验 未来将用于三期试验的患者筛选和疾病监测 [3][7] 技术突破 - 采用先进神经影像学方法超越传统MRI技术 通过深度学习精确定义脑部关键区域解剖结构 [2][3] - 开发出表型无关的评估标准 适用于MSA-P和MSA-C亚型 解决早期诊断困难(与帕金森病症状重叠) [4] - 研究结合bioMUSE纵向队列(n≈20)和横断面队列 覆盖疾病全阶段 结果显示MSA患者脑体积显著低于对照组(p<0 001) [5][7][8] 临床应用 - 提供标准化结构变化指标 支持更早更准确诊断 优化临床试验受试者选择 [4][5] - 12个月内脑体积统计学显著减少与临床恶化相关 验证其作为生物标志物的可靠性 [3][5] - 技术已整合入二期临床项目 将用于评估ATH434等疾病修饰疗法的效果 [3][7] 疾病背景 - MSA是罕见神经退行性疾病 美国患者约15 000人 目前无延缓疾病进展的疗法 [9] - 特征为自主神经功能障碍和运动障碍 伴随α-突触核蛋白在神经胶质细胞异常沉积 [9] - bioMUSE自然史研究为临床试验设计提供关键数据 包括生物标志物选择和疾病进展特征 [7][8] 公司动态 - Alterity专注于神经退行性疾病治疗 主导产品ATH434在MSA二期试验显示积极数据 [10] - 与范德比尔特大学医学中心合作开发生物标志物技术 强化临床开发能力 [3][7] - 同时推进帕金森病及相关疾病的疾病修饰疗法研发 拥有专利化合物发现平台 [10]