公司战略重组 - 公司宣布战略重组以延长运营资金期限 重点将资源集中于腺相关病毒(AAV)心血管平台 包括Danon病、PKP2相关心律失常性心肌病(PKP2-ACM)和BAG3相关扩张型心肌病(BAG3-DCM)的临床项目 同时提交KRESLADI(原RP-L201)针对严重白细胞粘附缺陷-I型(LAD-I)的完整回复 [1][2] - 此次转型反映了公司对晚期AAV管线的专注 该策略已于2025年1月宣布 [3] - 公司将裁员约30% 结合其他成本节约措施 预计12个月内运营费用减少近25% [3] 财务状况与运营展望 - 公司现有现金资源预计可支持运营至2027年第二季度 [3] - 由于业务和战略重点调整 Fanconi贫血(FA RP-L102)和丙酮酸激酶缺乏症(PKD RP-L301)项目将延迟 RP-L102在2026年获得监管批准的可能性较低 [4] 监管与临床进展 - 5月FDA对公司Danon病研究性基因疗法RP-A501的2期关键试验实施临床暂停 [4] - 公司已完成对KRESLADI(原RP-L201)的完整回复提交 针对严重白细胞粘附缺陷-I型(LAD-I) [2] 分析师观点与市场反应 - 美国银行证券分析师Jason Zemansky将公司评级从买入下调至中性 目标价从9美元降至4美元 [5] - 分析师认为Danon病基因疗法是公司表现的主要驱动力 但近期基因治疗领域的高调失败削弱了投资者信心 [5] - 美国银行指出公司间接承认其主导项目前景在短期内仍不确定 尽管成本节约可能长期有益 但近期收益有限 [6] - 截至周五最后一次检查 RCKT股价下跌2 80%至3 12美元 [6]