公司近期动态 - ProQR Therapeutics NV将参加于2025年7月29日至31日在美国波士顿举行的RNA编辑峰会 [1] - 公司首席科学官Gerard Platenburg将在峰会上发表演讲，演讲时间为2025年7月31日下午3:45 ET [8] - 演讲材料将在公司网站的"Publications and Presentations"部分提供 [3] 研发进展与里程碑 - 公司近期达成一项关键里程碑，即针对胆汁淤积性疾病靶向NTCP的AX-0810项目已提交临床试验申请（CTA）[2] - 演讲将展示在中枢神经系统（CNS）领域的临床前非人灵长类动物（NHP）数据 [2] - 演讲将重点介绍针对MECP2的Rett综合征项目，展示Axiomer技术治疗严重神经发育疾病的潜力 [2] 技术平台与管线 - Axiomer™是公司专有的下一代RNA碱基编辑技术平台，旨在利用人体细胞中固有的ADAR分子机制 [4] - Axiomer技术通过"编辑寡核苷酸"介导RNA单核苷酸变化，将腺苷（A）转化为肌苷（I），肌苷在翻译时被读作鸟苷（G）[4] - 该技术平台具有纠正致病突变、调节蛋白表达或改变蛋白质功能以治疗疾病的潜力 [4] - 公司专注于为未满足医疗需求的罕见病和常见病开发新型RNA疗法 [5] 演讲核心内容 - 演讲标题为"通过探索新型编辑技术及靶向多重突变来突破治疗常见病的壁垒，开创罕见病之外的RNA修饰新领域" [8] - 演讲将提供基于临床前长期和多剂量NHP数据的Axiomer技术在中枢神经系统应用潜力的最新信息 [8] - 演讲将概述Axiomer技术在中枢神经系统和肝脏领域的治疗应用 [8]