公司近期动态 - 公司将于2025年7月29日东部时间下午1点举办网络研讨会，与Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD)合作 [1] - 网络研讨会将回顾公司Deramiocel生物制品许可申请（BLA）的当前状态，并提供关于杜氏肌营养不良症心肌病的信息 [1] - 研讨会重播将在PPMD网站上提供 [2] 核心产品管线 - 公司主要候选产品为Deramiocel，是一种同种异体心脏来源的细胞疗法 [3] - Deramiocel在临床前和临床研究中显示出对肌肉萎缩症（如DMD）中心脏和骨骼肌功能保存具有免疫调节和抗纤维化作用 [3] - Deramiocel目前处于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的后期开发阶段 [3] 技术平台与研发方向 - 公司致力于开发用于治疗罕见病的变革性细胞和基于外泌体的疗法 [3] - 公司利用其专有StealthX™平台进行外泌体技术的临床前开发，重点领域包括疫苗学、寡核苷酸靶向递送、蛋白质和小分子疗法 [3] 商业合作与监管状态 - 公司已与Nippon Shinyaku Co, Ltd 就Deramiocel在美国和日本的独家商业化和分销达成协议，但需获得监管批准 [5] - Deramiocel是一种研究性新药（IND），尚未获准用于任何适应症 [5]