核心观点 - SAR446523获得美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(R/R MM) [1] - GPRC5D在MM患者浆细胞中高表达，在健康组织中低表达，是潜在治疗靶点 [1] - 孤儿药资格认定针对美国患者少于20万人的罕见疾病 [1] SAR446523药物特性 - 研究性IgG1单抗，靶向GPRC5D [3] - 工程化Fc结构域增强抗体依赖性细胞介导的细胞毒性(ADCC) [3] - 皮下制剂正在进行首次人体I期研究(NCT06630806) [3] - 由Sanofi法国Vitry-sur-Seine研究中心开发 [3] 多发性骨髓瘤疾病背景 - 全球每年新确诊超过18万例 [4] - 第二常见血液恶性肿瘤 [4] - 新诊断患者5年生存率约62% [4] - 多数患者会复发并对现有疗法产生耐药 [4] 公司战略 - 持续投入肿瘤学领域创新治疗开发 [5] - 专注于免疫疗法和靶向治疗 [5] - 针对高未满足需求的难治癌症 [5] - 建立在现有MM治疗专长基础上 [2] 公司概况 - 研发驱动的AI赋能生物制药企业 [6] - 专注于免疫系统相关药物和疫苗开发 [6] - 在EURONEXT和NASDAQ上市 [7]