临床试验进展 - PAS-004已完成第1队列（4mg片剂）的3名受试者入组和初始给药 [1] - 初步安全性、耐受性、生物标志物和疗效数据预计在2026年第一季度公布 [1][2] 药物优势与开发策略 - PAS-004作为新一代大环MEK抑制剂 针对1型神经纤维瘤病（NF1）和MAPK通路驱动适应症 [1][6] - 每日一次给药方案可能优于当前FDA批准的每日两次疗法 潜在提升患者依从性 [2] - 正在晚期癌症患者（NCT06299839）和NF1患者（NCT06961565）中开展两项临床试验 [6] 试验设计细节 - 试验分为A、B两部分：A部分采用改良3+3设计 计划纳入最多24名患者测试4mg/8mg/12mg/18mg四个剂量水平 [4] - B部分将平行纳入最多24名患者 测试两个剂量水平 持续六个28天治疗周期 [4] - 主要目标是评估安全性 次要目标包括确定推荐剂量、药代动力学特征及肿瘤体积影响 [3] 试验范围与对象 - 研究针对患有症状性、不可手术、不完全切除或复发性丛状神经纤维瘤的成年NF1患者 [1][3] - 在澳大利亚、韩国和美国的5个临床试验中心进行 [5]