-- Recommendation that trial escalate to next dose level of 8mg tablet -- -- Initial interim clinical data from first two cohorts expected in Q1 2026 -- MIAMI, Sept. 08, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Pasithea Therapeutics Corp. (NASDAQ: KTTA) (“Pasithea” or the “Company”), a clinical-stage biotechnology company developing PAS-004, a next-generation macrocyclic MEK inhibitor today announced that the external Safety Review Committee recommended that the Company’s Phase 1/1b open label study to assess the safety, t ...

公司活动安排 - 管理层演讲时间变更为2025年9月8日东部时间下午5点 [1] - 公司CEO将在H C Wainwright第27届全球投资会议进行现场演讲 [2] - 管理层在会议期间提供一对一交流机会 [2] 产品研发进展 - PAS-004作为新一代大环MEK抑制剂主要针对RASopathies和MAPK通路驱动肿瘤 [2] - 正在晚期癌症患者中开展Phase 1临床试验（试验编号NCT06299839） [2] - 同步进行针对1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤的Phase 1/1b临床试验（试验编号NCT06961565） [2] 企业基本信息 - 公司属于临床阶段生物技术企业 [2] - 注册地址位于迈阿密 [1] - 纳斯达克交易代码为KTTA [1]

公司活动安排 - 公司管理层将参加H C Wainwright第27届全球投资会议 会议时间为2025年9月8日至10日 地点为纽约Lotte New York Palace酒店 [1] - 公司首席执行官Tiago Reis Marques博士将进行现场演讲 演讲时间为2025年9月10日下午2:30 ET 并提供一对一会议机会 [2] 核心业务聚焦 - 公司为临床阶段生物技术企业 专注于开发新一代大环MEK抑制剂PAS-004 [2] - PAS-004主要针对RASopathies、MAPK通路驱动肿瘤及其他疾病治疗 [2] 研发进展 - PAS-004目前正在进行两项临床试验：针对晚期癌症患者的1期临床试验（编号NCT06299839）以及针对1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤成年患者的1/1b期临床试验（编号NCT06961565） [2]

财务数据关键指标变化：收入和利润 - 公司2025年第二季度净亏损为371.6万美元，较2024年同期的386.6万美元减少3.9%[135] - 公司净亏损在2025年上半年为727.94万美元，较2024年同期的772.71万美元减少44.77万美元（5.8%）[146] - 2025年第二季度其他收入为9.47万美元，较2024年同期增长20.3%[135] - 2025年第二季度运营亏损为381.1万美元，较2024年同期的394.5万美元减少3.4%[135] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2025年第二季度研发支出为214.9万美元，较2024年同期的235.8万美元下降8.9%[135] - 2025年第二季度管理费用为166.2万美元，较2024年同期增长4.7%[135] - 研发费用在2025年第二季度同比下降约20.9万美元（9%）[141]，在2025年上半年同比下降约22.9万美元（6%）[142] - 一般及行政费用在2025年第二季度同比增加7.5万美元（5%）[137]，但在2025年上半年同比下降26.6万美元（7%）[138] - 通货膨胀导致2025年员工薪酬和外部服务成本持续上升[134] 财务数据关键指标变化：现金流和营运资金 - 经营活动所用现金净额在2025年上半年为692.46万美元，较2024年同期的835.99万美元减少143.53万美元[147] - 现金及现金等价物在2025年上半年增加29.43万美元，而2024年同期减少836.35万美元[147] - 公司营运资金在2025年6月30日为689.96万美元，较2024年12月31日的624.84万美元增加65.12万美元[146] - 截至2025年6月30日，公司拥有约720万美元运营资金，营运资本约690万美元[148] 融资与资本活动 - 公司2025年5月公开发行募资总额630万美元，其中500万美元来自股票发行，130万美元来自认股权证行权[131] - 公司公开流通股市值低于7500万美元，未来12个月内通过货架发行筹资额受限[149] 监管与合规事项 - 公司2025年6月收到纳斯达克最低股价不足1美元的违规通知[132] 研发进展与临床试验 - 公司预计2026年完成PAS-004的首次人体第一阶段剂量递增研究[124] - 公司正在澳大利亚、韩国和美国5个站点开展NF1患者临床试验，计划招募最多48名患者[125] 管理层讨论和指引 - 公司预计2025财年研发费用将同比增加，主要因PAS-004临床试验费用增加[143] - 公司预计2025财年一般及行政费用将同比略有下降，主要因法律和上市公司沟通费用减少[139]

临床试验进展 - PAS-004已完成第1队列（4mg片剂）的3名受试者入组和初始给药 [1] - 初步安全性、耐受性、生物标志物和疗效数据预计在2026年第一季度公布 [1][2] 药物优势与开发策略 - PAS-004作为新一代大环MEK抑制剂 针对1型神经纤维瘤病（NF1）和MAPK通路驱动适应症 [1][6] - 每日一次给药方案可能优于当前FDA批准的每日两次疗法 潜在提升患者依从性 [2] - 正在晚期癌症患者（NCT06299839）和NF1患者（NCT06961565）中开展两项临床试验 [6] 试验设计细节 - 试验分为A、B两部分：A部分采用改良3+3设计 计划纳入最多24名患者测试4mg/8mg/12mg/18mg四个剂量水平 [4] - B部分将平行纳入最多24名患者 测试两个剂量水平 持续六个28天治疗周期 [4] - 主要目标是评估安全性 次要目标包括确定推荐剂量、药代动力学特征及肿瘤体积影响 [3] 试验范围与对象 - 研究针对患有症状性、不可手术、不完全切除或复发性丛状神经纤维瘤的成年NF1患者 [1][3] - 在澳大利亚、韩国和美国的5个临床试验中心进行 [5]

文章核心观点 - 帕西西亚治疗公司宣布任命詹姆斯·李博士加入科学顾问委员会，以指导PAS - 004治疗ETS2通路炎症性疾病的开发 [1] 公司动态 - 帕西西亚治疗公司宣布任命詹姆斯·李博士加入科学顾问委员会，指导PAS - 004治疗包括炎症性肠病、溃疡性结肠炎等在内的ETS2通路炎症性疾病 [1] - 公司计划通过非稀释性融资（包括赠款和/或战略合作）为PAS - 004在NF1以外的其他适应症的开发提供资金 [3] 人物信息 - 詹姆斯·李博士是2024年《自然》杂志一篇论文的主要作者，该论文确定ETS2是炎症性肠病等疾病中巨噬细胞驱动炎症的核心调节因子，且MEK抑制剂是最能有效抑制ETS2驱动炎症的药物类别 [2] - 詹姆斯·李博士是弗朗西斯·克里克研究所临床科学家小组组长和皇家自由医院名誉顾问胃肠病学家，在炎症性肠病方面有临床专长，是英国和国际炎症性肠病遗传学联盟的活跃成员 [3] - 詹姆斯·李博士曾在牛津、剑桥和哈佛接受培训，领导一个研究小组，致力于将基因关联转化为对自身免疫和炎症性疾病生物学的更好理解，其研究成果在《自然》和《细胞》等科学期刊上发表 [4] 公司概况 - 帕西西亚治疗公司是一家临床阶段的生物技术公司，主要专注于其主要候选药物PAS - 004的研发，该药物是用于治疗RAS病、MAPK通路驱动的肿瘤和其他疾病的下一代大环MEK抑制剂 [5] - 公司目前正在对PAS - 004进行两项临床试验，分别是针对晚期癌症患者的1期临床试验（NCT06299839）和针对1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤成年患者的1/1b期临床试验（NCT06961565） [5]

文章核心观点 公司公布PAS - 004正在进行的1期剂量递增研究的更新中期结果，显示该药物有良好安全性、药代动力学特征和初步临床活性，有望成为一流MEK抑制剂 [1][6] 公司信息 - 公司是临床阶段生物技术公司，主要研发下一代大环MEK抑制剂PAS - 004，用于治疗RAS病、MAPK通路驱动肿瘤等疾病 [7] - 公司正在对PAS - 004进行两项临床试验，分别针对晚期癌症患者和1型神经纤维瘤病成年患者 [7] 临床试验情况 试验设计 - 1期临床试验是多中心、开放标签、剂量递增、改良3 + 3研究设计，评估PAS - 004在MAPK通路驱动的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和初步疗效 [1] 患者入组 - 截至2025年4月2日，共21名患者在六个队列中入组并接受至少一剂PAS - 004，最常见癌症诊断为胰腺癌（28.6%）、结直肠癌（28.6%）和黑色素瘤（23.8%） [2] 安全性 - 所有治疗相关不良事件为1级或2级，未观察到已知MEK抑制剂类相关不良事件，未报告剂量限制性毒性，剂量递增正在进行 [3] 药代动力学 - 初步PK分析显示线性PK，估计半衰期超过60小时，所有剂量水平稳态下Cmax（峰值）与Cmin（谷值）之比低于2，已达到潜在足够的靶点结合暴露量 [4] - PAS - 004呈剂量依赖性PK特征，此前队列3（8mg胶囊）初步pERK抑制达91% [4] 初步疗效 - PAS - 004单药治疗在预处理严重、难治性实体瘤患者中显示初步临床活性，在可评估疗效人群（n = 16）中，10名患者在试验中某时间点病情稳定，无进展生存期最长159天，总生存期最长253天 [5] - 队列4A（15mg胶囊）中，3名患者中有2名病情稳定并继续治疗，一名4期KRAS G12R突变胰腺癌患者肿瘤直径缩小 - 9.8%，一名4期BRAF突变黑色素瘤患者肿瘤直径缩小 - 14.9%，两名患者均持续治疗超5个月 [5] 行业动态 - MEK抑制剂是变革性治疗疗法，在不同肿瘤类型和突变谱方面不断有突破性进展和新批准，2025年ASCO年会上有超15个涉及MEK抑制剂的数据集展示，近期有两种新型MEK抑制剂获批 [6]

文章核心观点 公司宣布PAS - 004新临床前数据，其在模拟炎症性肠病（IBD）的慢性炎症人类巨噬细胞模型中，对ETS2驱动的炎症反应抑制效果优于塞鲁米替尼，有望成为IBD等炎症性疾病新口服治疗选择 [1] 研究背景 - 研究由英国伦敦弗朗西斯·克里克研究所的詹姆斯·李博士开展，他曾在2024年《自然》论文中确定ETS2是IBD炎症反应的主调控因子，并揭示疾病背后新遗传机制 [2] 研究方法 - 研究使用RNA测序测量基因表达，比较PAS - 004和FDA批准的MEK抑制剂塞鲁米替尼在不同剂量（0.01μM、0.1μM和1μM）下对ETS2靶基因和MEK1/2通路基因的抑制情况 [3] 研究关键发现 - PAS - 004在各剂量下对ETS2调节基因的下调作用均优于塞鲁米替尼 [3] - PAS - 004显著降低ETS2依赖性功能，如细胞因子产生、吞噬作用和活性氧（ROS）生成 [4] - 基因集富集分析显示PAS - 004效果更接近ETS2敲除特征，归一化富集分数更高（- 3.96 vs - 3.56），统计学意义更强（1.2 x 10⁻²⁵⁰ vs 3.7 x 10⁻⁷⁴） [4] 专家观点 - 詹姆斯·李博士认为与塞鲁米替尼相比，PAS - 004可能对ETS2调控的巨噬细胞炎症通路有更好抑制作用，阻断ETS2信号可影响多种细胞因子 [4] - 公司首席执行官提亚戈·雷斯·马奎斯博士表示基于1期临床试验中低不良事件水平和可耐受安全数据，PAS - 004有望成为IBD等炎症性疾病新口服治疗选择 [4] - 公司执行主席拉里·斯坦曼博士称临床前结果表明PAS - 004有潜力在大市场炎症适应症中进行测试 [5] 公司概况 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注于中枢神经系统（CNS）疾病、RAS病和MAPK通路驱动肿瘤创新疗法的发现、研究和开发 [5]

财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度，公司一般及行政费用为1950328美元，较2024年同期减少341318美元，降幅14.9%[121] - 2025年第一季度，公司研发费用为1729851美元，较2024年同期减少19277美元，降幅1.1%[121] - 2025年第一季度，公司运营亏损为3680179美元，较2024年同期减少360595美元，降幅8.9%[121] - 2025年第一季度，公司其他收入净额为116941美元，较2024年同期减少62993美元，降幅35.0%[121] - 2025年第一季度，公司净亏损为3563238美元，较2024年同期减少297602美元，降幅7.7%[121] - 2025年和2024年第一季度，公司净亏损分别为356.3238万美元和386.084万美元，经营活动净现金使用量分别为305.5757万美元和432.1085万美元，融资活动净现金提供量分别为147.4306万美元和0，现金及现金等价物减少额分别为158.1451万美元和432.1705万美元[130] 各条业务线表现 - 2025年4月29日，公司宣布正在进行的PAS - 0041期剂量递增研究第6组完成3名受试者的入组和首次给药[118] - 2025年5月6日，公司宣布正在进行的PAS - 0041期剂量递增研究取得药效学结果，显示出强大的靶点结合能力[118] - 2025年5月14日，公司宣布启动PAS - 004在成人NF1 - PN患者中的1/1b期临床试验[118] 管理层讨论和指引 - 公司预计2025财年一般及行政费用略有下降，研发费用将增加[124][127] - 截至2025年3月31日，公司运营银行账户和货币市场基金约有530万美元，营运资金约为450万美元，管理层认为若无额外融资，公司营运资金不足以满足未来十二个月需求[132] - 公司主要现金用于支付运营费用，包括一般及行政和研发支出，受应付账款、应计费用和预付费用影响[134] - 公司无法估计运营资本的确切需求，未来资金需求取决于产品研发、生产、合作、知识产权等多方面因素[135][136] 其他没有覆盖的重要内容 - 公司于2025年5月7日完成公开发行，发售3571428股普通股及认股权证，总收益约630万美元[119] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司流动资产分别为612.494万美元和736.8315万美元，流动负债分别为159.4894万美元和111.9871万美元，营运资金分别为453.0046万美元和624.8444万美元，营运资金减少约170万美元[129] - 截至2025年3月31日，公司公众流通股低于7500万美元，根据规定，十二个月内通过货架注册声明进行的首次公开发行证券筹集资金上限为公众流通股的三分之一[133] - 公司未披露合同义务详情，需参考10 - Q表第一部分第1项未审计简明合并财务报表附注中的第9项[137] - 报告期内，公司没有《交易法》下S - K条例第303(a)(4)(ii)项定义的资产负债表外安排[138] - 公司关键会计估计包括收入确认、股份支付和公允价值计量，2025年第一季度关键会计政策和估计无重大变化[139] - 需参考10 - Q表第一部分第1项未审计简明合并财务报表附注中的第2项了解近期适用的会计准则公告[140]

文章核心观点 - 帕西西亚疗法公司宣布启动 PAS - 004 针对 1 型神经纤维瘤病（NF1）成人患者的 1/1b 期开放标签研究，这是公司寻求 FDA 营销批准的首个适应症，标志重要里程碑 [1][4] 公司概况 - 帕西西亚是临床阶段生物技术公司，专注中枢神经系统疾病、RAS 病和 MAPK 通路驱动肿瘤创新疗法研发 [10] 临床研究信息 研究基本信息 - 研究将评估 PAS - 004 在有症状、无法手术、未完全切除或复发性丛状神经纤维瘤的 NF1 成人患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和初步抗肿瘤活性，并确定后续 2 期试验推荐剂量，还会探索其对皮肤神经纤维瘤的影响 [1] - 首个临床试验点为澳大利亚悉尼皇家北岸医院，预计 2025 年第二季度开始患者招募，未来几个月还将在澳大利亚、韩国和美国开设更多试验点 [2] 研究目标 - 主要目标是评估 PAS - 004 在 28 天治疗周期内对 NF1 成人患者的安全性和耐受性 [5] - 次要目标包括确定推荐剂量或最大耐受剂量、表征药代动力学和药效学特征、评估对目标丛状神经纤维瘤体积和皮肤神经纤维瘤的初步疗效、评估对生活质量和身体症状的影响 [5] - 实验目标包括评估对皮肤神经纤维瘤生活质量和身体症状的影响、对丛状神经纤维瘤疼痛和功能的影响、对皮肤神经纤维瘤肿瘤细胞和分子生物学的影响 [7] 研究设计 - 试验分两部分，A 部分筛选期最长 28 天，最多 24 名符合条件参与者按改良 3 + 3 设计依次接受 4 种计划剂量水平的 PAS - 004 片剂，确定推荐剂量；B 部分最多 24 名符合条件参与者并行接受两种计划剂量水平的 PAS - 004 片剂，在推荐剂量水平和低于推荐剂量水平给药最多六个连续 28 天治疗周期，确定 2 期推荐剂量 [8] 研究合作 - 公司选择诺沃泰克（澳大利亚）私人有限公司作为该试验的临床研究组织，通过其在澳大利亚的全资子公司帕西西亚 MacroMEK 私人有限公司开展研究，预计有资格获得澳大利亚研发税收激励，每年符合条件的研发活动（试验成本）现金退款高达 48.5% [3] 专家观点 - 帕西西亚科学顾问委员会成员丽贝卡·布朗博士认为 PAS - 004 在晚期癌症患者中的安全性令人鼓舞，期待在 NF1 人群中得到验证，且其每日一次给药方案比现有 FDA 批准疗法更方便，可提高患者依从性 [4] - 公司首席执行官蒂亚戈·雷斯·马奎斯表示公司有资金产生 NF1 患者初始中期数据，该临床试验启动是重要里程碑，现有癌症数据使 NF1 试验能以高于原计划剂量开始，澳大利亚研发税收激励有望提高项目效率 [4]