Platinum sponsorship of NF Caregivers Symposium reinforces commitment to NF1 communityMIAMI, Nov. 04, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Pasithea Therapeutics Corp. (Nasdaq: KTTA) (“Pasithea” or the “Company”), a clinical-stage biotechnology company developing PAS-004, a next-generation macrocyclic oral MEK inhibitor, today announced activation of a new U.S. clinical trial site at the University of Alabama at Birmingham (“UAB”) for its ongoing Phase 1/1b open-label study evaluating PAS-004 in adult patients with neur ...

临床试验进展 - 公司在韩国的首个1型神经纤维瘤病（NF1）患者已接受PAS-004给药 [1] - 韩国两个临床试验中心（ASAN Medical Centre和Severance Hospital Yonsei University Health System）已启动并正在积极招募NF1试验参与者 [2] 合作伙伴与市场潜力 - 合作机构ASAN Medical Center是韩国最大的医院，拥有2,432张病床，总建筑面积约280,000平方米，并且是韩国NF1病例数量最多的机构 [3] - 韩国估计有10,000名NF1患者，公司认为其在韩国的临床中心将对试验成功起到关键作用 [3] - 合作机构Severance Hospital是韩国最大、最古老的大学医院之一，拥有2,437张病床，每年治疗约2,500,000名门诊患者和840,000名住院患者 [4] 临床试验设计（Phase 1/1b） - 试验主要目标是评估PAS-004在28天治疗周期内的安全性和耐受性 [5] - 次要目标包括确定推荐剂量（RPBD或MTD）、表征药代动力学（PK）和药效学（PD）特征、评估对靶向丛状神经纤维瘤体积的初步疗效等 [5] - 试验分为两部分：Part A（剂量递增阶段）计划招募最多24名参与者，测试4mg、8mg、12mg、18mg四种剂量水平；Part B（扩展阶段）计划招募约24名参与者，接受最多六个连续的28天治疗周期 [6] - 该研究计划在澳大利亚、韩国和美国的五个临床试验中心进行 [7] 公司产品管线 - 公司是一家临床阶段生物技术公司，主要专注于其先导候选药物PAS-004的研发，这是一种用于治疗RASopathies、MAPK通路驱动肿瘤等疾病的新一代大环MEK抑制剂 [9] - 公司目前正在晚期癌症患者中进行PAS-004的1期临床试验（NCT06299839），并在成人NF1相关丛状神经纤维瘤患者中进行1/1b期临床试验（NCT06961565） [9]

临床研发进展 - 外部安全审查委员会建议公司的1/1b期临床试验在无修改的情况下进入第2组（8mg片剂）[1] - 该建议基于对第1组三名患者安全数据的审查，且未观察到任何剂量限制性毒性[1] - 第2组的前三名患者已经入组，显示出强劲的患者招募需求[2] - 来自前两个队列的初步中期临床数据预计在2026年第一季度公布[8] 临床试验设计 - 该1/1b期研究的主要目标是评估PAS-004在成人NF1患者中给药一个28天治疗周期的安全性和耐受性[3] - 次要目标包括确定推荐剂量、表征药代动力学和药效学特征、评估对目标丛状神经纤维瘤体积的初步疗效等[3] - 试验分为两部分：A部分将按改良的3+3设计依次招募最多24名患者，测试四个计划剂量水平（4mg, 8mg, 12mg, 18mg）以确定推荐剂量[4] - B部分将平行招募约24名患者，在推荐剂量及以下一个剂量水平给药最多六个连续的28天治疗周期，以确定2期推荐剂量[4] - 试验计划在澳大利亚、韩国和美国的五个临床试验中心进行[5] 公司及研发管线 - Pasithea是一家临床阶段生物技术公司，主要专注于其先导候选药物PAS-004的研发[6] - PAS-004是一种新一代大环MEK抑制剂，旨在治疗RASopathies、MAPK通路驱动的肿瘤及其他疾病[6] - 公司目前正在晚期癌症患者中进行PAS-004的1期临床试验，并在成人NF1相关丛状神经纤维瘤患者中进行1/1b期临床试验[6]

公司活动安排 - 管理层演讲时间变更为2025年9月8日东部时间下午5点 [1] - 公司CEO将在H C Wainwright第27届全球投资会议进行现场演讲 [2] - 管理层在会议期间提供一对一交流机会 [2] 产品研发进展 - PAS-004作为新一代大环MEK抑制剂主要针对RASopathies和MAPK通路驱动肿瘤 [2] - 正在晚期癌症患者中开展Phase 1临床试验（试验编号NCT06299839） [2] - 同步进行针对1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤的Phase 1/1b临床试验（试验编号NCT06961565） [2] 企业基本信息 - 公司属于临床阶段生物技术企业 [2] - 注册地址位于迈阿密 [1] - 纳斯达克交易代码为KTTA [1]

公司活动安排 - 公司管理层将参加H C Wainwright第27届全球投资会议 会议时间为2025年9月8日至10日 地点为纽约Lotte New York Palace酒店 [1] - 公司首席执行官Tiago Reis Marques博士将进行现场演讲 演讲时间为2025年9月10日下午2:30 ET 并提供一对一会议机会 [2] 核心业务聚焦 - 公司为临床阶段生物技术企业 专注于开发新一代大环MEK抑制剂PAS-004 [2] - PAS-004主要针对RASopathies、MAPK通路驱动肿瘤及其他疾病治疗 [2] 研发进展 - PAS-004目前正在进行两项临床试验：针对晚期癌症患者的1期临床试验（编号NCT06299839）以及针对1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤成年患者的1/1b期临床试验（编号NCT06961565） [2]

财务数据关键指标变化：收入和利润 - 公司2025年第二季度净亏损为371.6万美元，较2024年同期的386.6万美元减少3.9%[135] - 公司净亏损在2025年上半年为727.94万美元，较2024年同期的772.71万美元减少44.77万美元（5.8%）[146] - 2025年第二季度其他收入为9.47万美元，较2024年同期增长20.3%[135] - 2025年第二季度运营亏损为381.1万美元，较2024年同期的394.5万美元减少3.4%[135] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2025年第二季度研发支出为214.9万美元，较2024年同期的235.8万美元下降8.9%[135] - 2025年第二季度管理费用为166.2万美元，较2024年同期增长4.7%[135] - 研发费用在2025年第二季度同比下降约20.9万美元（9%）[141]，在2025年上半年同比下降约22.9万美元（6%）[142] - 一般及行政费用在2025年第二季度同比增加7.5万美元（5%）[137]，但在2025年上半年同比下降26.6万美元（7%）[138] - 通货膨胀导致2025年员工薪酬和外部服务成本持续上升[134] 财务数据关键指标变化：现金流和营运资金 - 经营活动所用现金净额在2025年上半年为692.46万美元，较2024年同期的835.99万美元减少143.53万美元[147] - 现金及现金等价物在2025年上半年增加29.43万美元，而2024年同期减少836.35万美元[147] - 公司营运资金在2025年6月30日为689.96万美元，较2024年12月31日的624.84万美元增加65.12万美元[146] - 截至2025年6月30日，公司拥有约720万美元运营资金，营运资本约690万美元[148] 融资与资本活动 - 公司2025年5月公开发行募资总额630万美元，其中500万美元来自股票发行，130万美元来自认股权证行权[131] - 公司公开流通股市值低于7500万美元，未来12个月内通过货架发行筹资额受限[149] 监管与合规事项 - 公司2025年6月收到纳斯达克最低股价不足1美元的违规通知[132] 研发进展与临床试验 - 公司预计2026年完成PAS-004的首次人体第一阶段剂量递增研究[124] - 公司正在澳大利亚、韩国和美国5个站点开展NF1患者临床试验，计划招募最多48名患者[125] 管理层讨论和指引 - 公司预计2025财年研发费用将同比增加，主要因PAS-004临床试验费用增加[143] - 公司预计2025财年一般及行政费用将同比略有下降，主要因法律和上市公司沟通费用减少[139]

临床试验进展 - PAS-004已完成第1队列（4mg片剂）的3名受试者入组和初始给药 [1] - 初步安全性、耐受性、生物标志物和疗效数据预计在2026年第一季度公布 [1][2] 药物优势与开发策略 - PAS-004作为新一代大环MEK抑制剂 针对1型神经纤维瘤病（NF1）和MAPK通路驱动适应症 [1][6] - 每日一次给药方案可能优于当前FDA批准的每日两次疗法 潜在提升患者依从性 [2] - 正在晚期癌症患者（NCT06299839）和NF1患者（NCT06961565）中开展两项临床试验 [6] 试验设计细节 - 试验分为A、B两部分：A部分采用改良3+3设计 计划纳入最多24名患者测试4mg/8mg/12mg/18mg四个剂量水平 [4] - B部分将平行纳入最多24名患者 测试两个剂量水平 持续六个28天治疗周期 [4] - 主要目标是评估安全性 次要目标包括确定推荐剂量、药代动力学特征及肿瘤体积影响 [3] 试验范围与对象 - 研究针对患有症状性、不可手术、不完全切除或复发性丛状神经纤维瘤的成年NF1患者 [1][3] - 在澳大利亚、韩国和美国的5个临床试验中心进行 [5]

文章核心观点 - 帕西西亚治疗公司宣布任命詹姆斯·李博士加入科学顾问委员会，以指导PAS - 004治疗ETS2通路炎症性疾病的开发 [1] 公司动态 - 帕西西亚治疗公司宣布任命詹姆斯·李博士加入科学顾问委员会，指导PAS - 004治疗包括炎症性肠病、溃疡性结肠炎等在内的ETS2通路炎症性疾病 [1] - 公司计划通过非稀释性融资（包括赠款和/或战略合作）为PAS - 004在NF1以外的其他适应症的开发提供资金 [3] 人物信息 - 詹姆斯·李博士是2024年《自然》杂志一篇论文的主要作者，该论文确定ETS2是炎症性肠病等疾病中巨噬细胞驱动炎症的核心调节因子，且MEK抑制剂是最能有效抑制ETS2驱动炎症的药物类别 [2] - 詹姆斯·李博士是弗朗西斯·克里克研究所临床科学家小组组长和皇家自由医院名誉顾问胃肠病学家，在炎症性肠病方面有临床专长，是英国和国际炎症性肠病遗传学联盟的活跃成员 [3] - 詹姆斯·李博士曾在牛津、剑桥和哈佛接受培训，领导一个研究小组，致力于将基因关联转化为对自身免疫和炎症性疾病生物学的更好理解，其研究成果在《自然》和《细胞》等科学期刊上发表 [4] 公司概况 - 帕西西亚治疗公司是一家临床阶段的生物技术公司，主要专注于其主要候选药物PAS - 004的研发，该药物是用于治疗RAS病、MAPK通路驱动的肿瘤和其他疾病的下一代大环MEK抑制剂 [5] - 公司目前正在对PAS - 004进行两项临床试验，分别是针对晚期癌症患者的1期临床试验（NCT06299839）和针对1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤成年患者的1/1b期临床试验（NCT06961565） [5]

文章核心观点 公司公布PAS - 004正在进行的1期剂量递增研究的更新中期结果，显示该药物有良好安全性、药代动力学特征和初步临床活性，有望成为一流MEK抑制剂 [1][6] 公司信息 - 公司是临床阶段生物技术公司，主要研发下一代大环MEK抑制剂PAS - 004，用于治疗RAS病、MAPK通路驱动肿瘤等疾病 [7] - 公司正在对PAS - 004进行两项临床试验，分别针对晚期癌症患者和1型神经纤维瘤病成年患者 [7] 临床试验情况 试验设计 - 1期临床试验是多中心、开放标签、剂量递增、改良3 + 3研究设计，评估PAS - 004在MAPK通路驱动的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和初步疗效 [1] 患者入组 - 截至2025年4月2日，共21名患者在六个队列中入组并接受至少一剂PAS - 004，最常见癌症诊断为胰腺癌（28.6%）、结直肠癌（28.6%）和黑色素瘤（23.8%） [2] 安全性 - 所有治疗相关不良事件为1级或2级，未观察到已知MEK抑制剂类相关不良事件，未报告剂量限制性毒性，剂量递增正在进行 [3] 药代动力学 - 初步PK分析显示线性PK，估计半衰期超过60小时，所有剂量水平稳态下Cmax（峰值）与Cmin（谷值）之比低于2，已达到潜在足够的靶点结合暴露量 [4] - PAS - 004呈剂量依赖性PK特征，此前队列3（8mg胶囊）初步pERK抑制达91% [4] 初步疗效 - PAS - 004单药治疗在预处理严重、难治性实体瘤患者中显示初步临床活性，在可评估疗效人群（n = 16）中，10名患者在试验中某时间点病情稳定，无进展生存期最长159天，总生存期最长253天 [5] - 队列4A（15mg胶囊）中，3名患者中有2名病情稳定并继续治疗，一名4期KRAS G12R突变胰腺癌患者肿瘤直径缩小 - 9.8%，一名4期BRAF突变黑色素瘤患者肿瘤直径缩小 - 14.9%，两名患者均持续治疗超5个月 [5] 行业动态 - MEK抑制剂是变革性治疗疗法，在不同肿瘤类型和突变谱方面不断有突破性进展和新批准，2025年ASCO年会上有超15个涉及MEK抑制剂的数据集展示，近期有两种新型MEK抑制剂获批 [6]

文章核心观点 公司宣布PAS - 004新临床前数据，其在模拟炎症性肠病（IBD）的慢性炎症人类巨噬细胞模型中，对ETS2驱动的炎症反应抑制效果优于塞鲁米替尼，有望成为IBD等炎症性疾病新口服治疗选择 [1] 研究背景 - 研究由英国伦敦弗朗西斯·克里克研究所的詹姆斯·李博士开展，他曾在2024年《自然》论文中确定ETS2是IBD炎症反应的主调控因子，并揭示疾病背后新遗传机制 [2] 研究方法 - 研究使用RNA测序测量基因表达，比较PAS - 004和FDA批准的MEK抑制剂塞鲁米替尼在不同剂量（0.01μM、0.1μM和1μM）下对ETS2靶基因和MEK1/2通路基因的抑制情况 [3] 研究关键发现 - PAS - 004在各剂量下对ETS2调节基因的下调作用均优于塞鲁米替尼 [3] - PAS - 004显著降低ETS2依赖性功能，如细胞因子产生、吞噬作用和活性氧（ROS）生成 [4] - 基因集富集分析显示PAS - 004效果更接近ETS2敲除特征，归一化富集分数更高（- 3.96 vs - 3.56），统计学意义更强（1.2 x 10⁻²⁵⁰ vs 3.7 x 10⁻⁷⁴） [4] 专家观点 - 詹姆斯·李博士认为与塞鲁米替尼相比，PAS - 004可能对ETS2调控的巨噬细胞炎症通路有更好抑制作用，阻断ETS2信号可影响多种细胞因子 [4] - 公司首席执行官提亚戈·雷斯·马奎斯博士表示基于1期临床试验中低不良事件水平和可耐受安全数据，PAS - 004有望成为IBD等炎症性疾病新口服治疗选择 [4] - 公司执行主席拉里·斯坦曼博士称临床前结果表明PAS - 004有潜力在大市场炎症适应症中进行测试 [5] 公司概况 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注于中枢神经系统（CNS）疾病、RAS病和MAPK通路驱动肿瘤创新疗法的发现、研究和开发 [5]