核心财务表现 - 2025年第二季度总营收达1.547亿美元 按固定汇率计算同比增长18% [1][4] - Galafold产品营收1.289亿美元 按固定汇率计算同比增长12% [1][5] - Pombiliti+Opfolda组合产品营收2580万美元 按固定汇率计算大幅增长58% [1][5] - 上半年总营收2.799亿美元 按固定汇率计算同比增长16% [5] 产品线进展 - Galafold增长动力来自全球市场持续商业化执行及新患者增加 [3][5] - Pombiliti+Opfolda在五国新上市推动收入增长 显示高市场需求 [5] - 日本于6月批准Pombiliti+Opfolda用于成人LOPD患者 预计2025年新增10个上市国家 [12] 研发与合作 - 与Dimerix就DMX-200达成的美国许可协议支付3000万美元首付款 [5][12] - DMX-200用于FSGS的3期关键研究预计年底完成入组 [3][12] - PROPEL研究新分析显示 从alglucosidase alfa转向cipaglucosidase alfa+miglustat的患者多数结果改善或稳定 [12] 财务指标与指引 - 重申2025年财务指引：总营收增长15%-22% Galafold增长10%-15% Pombiliti+Opfolda增长50%-65% [7] - 毛利率维持84%左右 非GAAP运营费用3.8-4亿美元 [7] - 预计2025年下半年实现GAAP盈利 [1][7] - 现金及等价物与有价证券总额2.31亿美元 较2024年底2.499亿美元有所下降 主要因DMX-200许可首付影响 [12] 战略展望 - 公司预计2028年总营收将突破10亿美元 [3] - 通过两大商业化疗法及管线推进 巩固罕见病生物技术公司领导地位 [3][19]