临床试验进展 - 完成SERENITY At-Home三期临床试验最后一次患者访视(LPLV) [1] - 研究收集超过2,200次躁动发作事件数据 [1] - 预计本月公布顶线数据结果 [1] - 研究设计为双盲、安慰剂对照试验 评估120微克BXCL501在家庭环境中治疗双相情感障碍或精神分裂症相关躁动的安全性 [2][4] - 试验在全国22个中心招募超过200名患者 单个中心招募人数不超过总人群的11% [2] - 患者群体在双相情感障碍和精神分裂症之间保持平衡分布 [2] 产品与监管里程碑 - 顶线数据计划用于支持补充新药申请(sNDA) 以扩大IGALMI在家庭(门诊)环境使用的标签适应症 [1] - BXCL501已获得FDA突破性疗法认定 用于痴呆相关躁动的急性治疗 [5] - 获得FDA快速通道认定 用于精神分裂症、双相情感障碍和痴呆相关躁动的急性治疗 [5] - 若获批将成为首款FDA批准用于家庭环境治疗该适应症的疗法 [3] 市场机会与未满足需求 - 美国每年估计发生2,300万次双相情感障碍或精神分裂症相关躁动发作 且发生在家庭环境中 [3] - 目前尚无FDA批准用于该家庭环境急性治疗的疗法 [3] - IGALMI目前获FDA批准作为处方药 在医疗专业人员监督下用于治疗成人精神分裂症和双相I型或II型障碍相关的躁动 [6] 公司与技术平台 - BioXcel Therapeutics为生物制药公司 专注于利用人工智能开发神经科学领域变革性药物 [12] - 通过药物再创新方法 利用已批准药物和/或临床验证候选药物 结合大数据和专有机器学习算法识别新治疗适应症 [12] - 旗下全资子公司OnkosXcel Therapeutics专注于免疫肿瘤学领域药物开发 [12]