监管审批时间表 - 公司计划在2025年第三季度向FDA提交Helix经心内膜输送系统的DeNovo 510(k)申请 基于其在12项细胞和基因治疗临床研究中的安全性和表现[2] - 公司预计在2025年第四季度向FDA提交会议请求 讨论基于现有临床数据的CardiAMP细胞疗法治疗缺血性心力衰竭的批准路径[3] - 与日本PMDA的临床咨询面对面会议预计在2025年第四季度中期举行 若达成一致可能使公司提交CardiAMP系统在日本的市场准入申请[4] 产品性能与临床数据 - Helix系统在超过4000次心肌内输送中设立了高安全标准 包括欧洲CE标志下的研究[2] - 使用Helix系统的心脏治疗剂保留效果优于其他导管和外科输送方法[2] - CardiAMP HF试验显示全因死亡减少 主要不良心脏事件减少 生活质量改善 在NTproBNP升高的患者中复合终点具有统计学显著性[9] - 早期临床试验包括33名患者的II期TAC-HFT试验和20名患者的I期TABMMI试验 均显示接受治疗的患者运动能力和心脏功能增强[9] 监管背景与资格认定 - FDA此前基于显著未满足的医疗需求授予CardiAMP细胞疗法系统突破性认定 基于I期TABMMI试验、II期TAC-HFT试验和CardiAMP HF试验的63名患者数据[8] - FDA曾批准多个未达到关键研究主要终点但证明安全性和益处的高风险心血管治疗医疗器械[3] - 在日本 CardiaAMP细胞处理平台已获批准并以BioCUE商品名用于骨科适应症[6] 市场与合作伙伴机会 - 若CardiAMP细胞疗法与Helix获得批准 日本其他生物疗法开发商可从监管角度参考使用Helix系统[6] - 异体细胞疗法竞争对手可能获得日本再生医疗产品适应性框架下的早期有条件批准 但需要慢性免疫抑制和开胸手术输送细胞[5] - CardiAMP细胞疗法获得马里兰州干细胞研究基金支持 并得到医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)的报销[10] 临床试验进展 - 验证性CardiAMP HF II试验(NCT06258447)正在美国积极招募患者 五个最活跃中心包括Baycare医院、威斯康星大学麦迪逊分校等[8] - CardiAMP HF试验(NCT02438306)的125名患者随机程序对照双盲队列的两年随访结果已于2025年3月29日在美国心脏病学会最新临床试验会议上公布[9]