公司临床进展 - 公司在2025年取得多项临床开发里程碑 包括持续推进两项肺癌临床试验的患者治疗 [1] - 公司发布股东信函和业务更新 总结近期在肿瘤学和糖尿病项目上的成就 并概述2025年及未来的关键里程碑 [1] - 公司总裁兼CEO表示 通过精简聚焦的战略 在推进临床开发项目的同时为整个公司创造价值 [2] 技术平台与产品管线 - 公司专注于开发针对癌症和糖尿病患者的基因疗法 其技术旨在通过递送疾病对抗基因 为目前治疗选择有限的大患者群体提供新疗法 [3] - 肿瘤学项目采用Oncoprex®非病毒递送系统 通过脂质纳米颗粒封装基因表达质粒 静脉注射后 肿瘤细胞摄取并表达肿瘤抑制蛋白 [3] - 主导产品Reqorsa®基因疗法正在两项临床试验中评估治疗非小细胞肺癌(NSCLC)和小细胞肺癌(SCLC)的潜力 两项肺癌项目均获FDA快速通道认定 SCLC项目还获得孤儿药资格 [3] 糖尿病基因疗法 - 糖尿病基因疗法采用新型输注工艺 使用AAV载体将Pdx1和MafA基因递送至胰腺 [3] - 在1型糖尿病模型中 GPX-002将胰腺α细胞转化为功能性β样细胞 这些细胞能产生胰岛素但可能足够区别于β细胞以逃避免疫系统 [3] - 在2型糖尿病中 GPX-002被认为可 rejuvenate 和 replenish 耗竭的β细胞 [3] 合作与投资者关系 - 公司与世界一流机构和合作者共同开发候选药物 以推进基因治疗管线 [3] - 鼓励投资者和股东通过公司网站注册电子邮件提醒 并在Twitter Facebook和LinkedIn上关注公司 以获取新闻稿和行业更新 [4]