财务表现 - 2025年第二季度总收入达8.25亿美元 同比增长16% 按固定汇率计算增长17% [1] - GAAP稀释每股收益1.23美元 同比增长124% Non-GAAP稀释每股收益1.44美元 同比增长50% [1] - 净利润2.41亿美元 同比增长125% Non-GAAP净利润2.82亿美元 同比增长49% [5] - 运营现金流1.85亿美元 同比增长55% 现金及投资总额约19亿美元 [13] - VOXZOGO收入2.21亿美元 同比增长20% 酶疗法收入5.55亿美元 同比增长15% [12] 业务发展 - 完成对Inozyme的收购 新增BMN 401(原INZ-701)用于治疗ENPP1缺乏症 [1][4] - BMN 333在健康志愿者研究中显示CNP暴露量超目标3倍 计划2026年上半年启动关键2/3期研究 [1][9] - VOXZOGO在51个国家使用 目标2027年前覆盖60多个国家 [9] - PALYNZIQ计划2025年下半年提交12-17岁青少年适应症申请 预计2026年获批 [9] - BMN 351(杜氏肌营养不良)预计2025年底公布初步数据 BMN 349(AATD肝病)计划2026年上半年启动2期研究 [9] 产品管线 - VOXZOGO在软骨发育不全儿童中显示显著改善胫骨弯曲 疗效持续多年 [9] - CANOPY临床项目正在推进VOXZOGO在5个新适应症的研究 包括低软骨发育不全等 [9] - BMN 401(ENPP1缺乏症)关键ENERGY 3研究预计2026年上半年公布数据 潜在2027年上市 [9] - 终止BMN 390(PKU治疗)临床前项目 因未达到免疫原性目标阈值 [9] 财务指引 - 上调2025年全年指引 总收入预期31.25-32亿美元 Non-GAAP运营利润率33-34% Non-GAAP每股收益4.40-4.55美元 [17] - VOXZOGO预计全年贡献9-9.35亿美元收入 [17] - 预计2025年下半年运营费用将高于上半年 因临床和商业计划推进 [13]