核心业绩表现 - 公司2025年第二季度总收入为3800万美元，其中Revuforj净产品收入2860万美元，Niktimvo合作收入940万美元 [8] - Revuforj季度净收入同比增长43%至2860万美元，即使约三分之一患者因干细胞移植暂停治疗 [1][3] - Niktimvo在上市首个完整季度实现3620万美元净收入，合作方Incyte报告该数据后公司确认50%利润分成 [8][11] 产品管线进展 Revuforj (revumenib) - 针对R/R mNPM1 AML的补充新药申请(sNDA)获FDA优先审评，PDUFA目标日期为2025年10月25日 [1][4][17] - AUGMENT-101试验数据显示：R/R mNPM1 AML患者ORR达48%，CR/CRh率26%，中位缓解持续时间47个月 [4] - 正在开展7项联合疗法临床试验，包括EVOLVE-2三期试验(联合venetoclax+azacitidine治疗初诊mNPM1 AML) [5] Niktimvo (axatilimab-csfr) - 慢性GVHD治疗药物上市5个月内实现5000万美元净收入，已为公司贡献利润 [3][11] - 两项前线联合疗法试验进行中：与ruxolitinib联用的二期试验(NCT06388564)及与类固醇联用的三期试验(NCT06585774) [11][23] 财务与运营状况 - 截至2025年6月30日，公司持有5179亿美元现金及投资，预计可支撑至盈利 [1][7][14] - 研发费用同比增加至6220万美元，主要投入revumenib多项临床试验及sNDA申报里程碑付款 [9] - 销售及行政费用增至4380万美元，系Revuforj商业化推广及人员成本增加所致 [10] - 2025年全年研发+行政费用指引维持370-390亿美元(不含股权激励)，运营费用预计未来几年保持稳定 [13][14] 重要商业动态 - 任命拥有25年经验的Nick Botwood博士担任研发负责人兼首席医疗官 [11] - 董事会成员William Meury因出任合作伙伴Incyte CEO而辞职 [11] - Revuforj已获FDA孤儿药认定及突破性疗法认定，治疗KMT2A重排或NPM1突变急性白血病 [19]