临床试验进展 - TN-201基因疗法针对MYBPC3相关肥厚型心肌病(HCM)的MyPEAK-1 1b/2期试验已完成第1和第2队列患者入组 剂量为6E13 vg/kg的第2队列3名患者已完成给药[1][4] - 独立数据安全监测委员会(DSMB)评估TN-201安全性后 批准在3E13或6E13 vg/kg剂量水平开展扩展队列入组 公司计划选择6E13 vg/kg剂量进行扩展[4] - TN-401基因疗法针对PKP2相关致心律失常性右室心肌病(ARVC)的RIDGE-1 1b期试验已完成3E13 vg/kg剂量第1队列入组 DSMB建议开展6E13 vg/kg剂量递增并扩大3E13剂量组 目前第2队列首名患者已完成6E13剂量给药[1][4][8] 临床数据表现 - TN-201在3E13剂量组3名患者中显示强劲的转导和RNA表达水平 RNA和蛋白水平随时间持续提升 所有基线病情严重的患者均达到NYHA I级标准 其中2名患者心肌肥厚指标改善[4] - TN-401相关RIDGE自然病史研究显示83%成年患者每日室性早搏超过500次 49%有室性心动过速病史 患者普遍存在PKP2突变导致的进行性结构改变[8] - 两项基因疗法的关键临床数据计划在2025年第四季度公布 包括TN-201第2队列初步数据和第1队列更新 TN-401第1队列安全性和活检结果[1][3][8] 研发管线与学术活动 - 公司拥有整合的基因治疗技术平台 包括衣壳工程设计和AAV基因疗法制造能力 相关研究成果已在2025年美国基因治疗学会年会上展示[5] - MyClimb儿科自然病史研究全球29个中心入组超200名MYBPC3-HCM患儿 相关摘要被2025年欧洲心脏病学会年会接收[4] - 计划于2025年8月19日举办"心脏基因治疗蛋白表达测量"线上专家研讨会 邀请佛蒙特大学质谱蛋白质组学专家参与讨论[9] 财务状况 - 截至2025年6月30日 公司现金及等价物为7170万美元 预计资金可支持运营至2026年下半年[9][14] - 2025年第二季度研发支出1740万美元 同比减少23% 行政支出670万美元 同比减少18%[9][13] - 季度净亏损2330万美元(每股亏损0.14美元) 较2024年同期2940万美元亏损有所收窄[9][13]