核心观点 - 公司宣布法布里病基因疗法ST-920注册性STAAR研究达到主要终点 年化eGFR斜率呈现正值 FDA同意以此作为加速批准路径的主要依据[1][6] - 神经病理性疼痛药物ST-503完成首个临床中心启动 预计2025年秋季完成首例患者给药 2026年底获得初步疗效数据[2][9] - 2025年第二季度营收同比增长1800万美元至1830万美元 主要得益于与礼来公司签订的衣壳许可协议预付款[8][25] - 现金及等价物截至2025年6月30日为3830万美元 预计可维持运营至2025年第四季度[12] 法布里病项目进展 - ST-920单次给药后52周观察到年化eGFR斜率为1.965 mL/min/1.73m²/年（95% CI: -0.153, 4.083）涉及全部32名患者[6] - 完成104周随访的19名患者显示年化eGFR斜率为1.747 mL/min/1.73m²/年（95% CI: -0.106, 3.601）[6] - α-半乳糖苷酶A活性表达持续提升达4.5年 血浆lyso-Gb3水平在停止酶替代疗法后保持稳定[6] - 患者报告临床获益包括疼痛药物使用减少 出汗功能恢复 生活质量评分（SF-36）较基线显著改善[6] - 计划2026年第一季度提交生物制剂许可申请（BLA）[6] 神经学管线进展 - 慢性神经病理性疼痛项目ST-503已选定9个临床中心 首例患者预计2025年秋季给药[9] - 朊病毒病项目ST-506与英国药监局MHRA达成非临床安全研究及临床设计共识[2][9] - ST-506在疾病小鼠模型中观察到显著生存期延长 计划2026年中期提交临床试验申请[9] 财务数据 - 2025年第二季度净亏损2000万美元 较2024年同期的3610万美元收窄44.5%[7][26] - 研发费用2710万美元 同比增长12% 主要因法布里病项目BLA准备活动增加[8][11] - 行政管理费用910万美元 同比下降24% 源于业务重组及人员优化[8][11] - 非GAAP运营费用3300万美元 较2024年同期的3190万美元增长3.4%[10] - 维持2025年财务指引 GAAP运营费用预计1.35-1.55亿美元 非GAAP运营费用预计1.25-1.45亿美元[13][14] 现金状况与融资活动 - 通过注册股权融资获得净收益约2100万美元[5] - 截至2025年6月30日现金及等价物为3830万美元 较2024年末的4190万美元下降8.3%[12][27] - 公司表示现有资金可支撑运营至2025年第四季度[12] 学术会议参与计划 - 计划于2025年9月2-6日在日本京都国际先天性代谢异常大会（ICIEM2025）展示临床数据[9] - 拟于2025年9月4-6日在德国柏林国际神经病理性疼痛大会公布非临床数据更新[9] - 已安排参加2025年9月3-5日Cantor全球医疗会议及富国银行医疗会议[18]