临床进展 - EFX在96周SYMMETRY 2b期试验中显示出对MASH导致的代偿期肝硬化(F4)具有统计学显著逆转效果，相关数据发表于《新英格兰医学杂志》[1][3][7] - EASL 2025大会上三项报告证实EFX在肝硬化前阶段(F2-F3)和肝硬化阶段(F4)均具有抗纤维化活性，其中50mg剂量组在糖尿病和隐源性肝硬化等高需求亚组中显示出逆转潜力[1][4][5][7] - HARMONY 2b期研究新分析显示EFX通过传统病理评分和AI活检图像分析(qFibrosis®)均能改善纤维化，多数患者实现三项抗纤维化指标同步改善[5][7] 产品管线 - EFX作为潜在首创新药，正在开展三项3期临床试验：SYNCHRONY Histology(F2-F3)、SYNCHRONY Outcomes(F4)和SYNCHRONY Real-World，初步结果预计2026上半年和2027上半年公布[2][10][11] - EFX设计模拟天然FGF21生物学活性，具有每周给药一次的便利性，临床中表现出对纤维化逆转、MASH消退、胰岛素敏感性改善等多重作用[10] 财务数据 - 截至2025年6月30日现金及等价物为10.862亿美元，预计可支撑运营至2028年[1][13] - 2025年第二季度研发支出6930万美元(同比增加25%)，主要投入3期临床试验和临床供应生产[13] - 总运营支出8090万美元(同比增加23%)，净亏损7050万美元(每股亏损0.86美元)[13][17] 疾病背景 - MASH影响约1700万美国人，20%会进展为肝硬化，是美国和欧洲肝移植和肝癌增长最快的原因[8] - 预计到2030年美国将有300万MASH导致的肝硬化患者，目前该适应症尚无获批疗法[9]