核心观点 - 诺华宣布其药物ianalumab在治疗干燥综合征(Sjögren's disease)的III期临床试验中取得积极顶线结果，达到主要终点[2] - Ianalumab具有双重作用机制(B细胞耗竭和BAFF-R抑制)，有望成为首个针对干燥综合征的靶向治疗药物[2] - 两项全球多中心III期试验(NEPTUNUS-1和NEPTUNUS-2)显示该药物能显著改善疾病活动度且安全性良好[3][8] 药物研发进展 - Ianalumab已获得FDA快速通道资格认定，公司计划在近期医学会议上公布数据并向全球监管机构提交申请[4] - NEPTUNUS-1试验纳入275名患者，评估每月皮下注射300mg的效果[7] - NEPTUNUS-2试验纳入504名患者，评估每月或每三月注射300mg的效果[7] - 这是首个在干燥综合征治疗中显示疾病活动度显著降低的全球III期试验[8] 药物特性 - 全人源单克隆抗体，针对B细胞驱动的自身免疫疾病[5] - 作用机制包括抗体依赖性细胞毒性(ADCC)和BAFF-R信号通路阻断[5] - 除干燥综合征外，还在研发用于治疗免疫性血小板减少症(ITP)、系统性红斑狼疮(SLE)等适应症[5] - 源自诺华2024年收购MorphoSys AG的合作项目[5] 疾病背景 - 干燥综合征是系统性自身免疫疾病，影响约0.25%人口，女性患病率是男性9倍[11] - 90%患者出现眼干口干症状，30-40%有腺体外器官受累[10] - 目前无系统性治疗方案，仅有对症治疗手段，存在显著未满足医疗需求[11] - 患者淋巴瘤风险增加，疾病严重影响生活质量[10][11]