核心观点 - 诺华宣布其药物ianalumab在治疗干燥综合征(Sjögren's disease)的III期临床试验中达到主要终点，显示出统计学显著的疾病活动改善[2] - Ianalumab具有双重作用机制(B细胞耗竭和BAFF-R抑制)，有望成为首个针对干燥综合征的靶向治疗药物[2][5] - 该药物安全性良好，耐受性优异[3][8] - 诺华计划在近期医学会议上公布数据并向全球卫生监管机构提交申请[4][8] 临床试验结果 - NEPTUNUS-1和NEPTUNUS-2两项III期试验均达到主要终点，通过ESSDAI评分显示疾病活动显著改善[3][9] - NEPTUNUS-1试验纳入275名患者，评估每月皮下注射300mg ianalumab与安慰剂的52周效果[7] - NEPTUNUS-2试验规模更大(N=504)，评估每月或每三月给药方案[8] - 这是全球首个在干燥综合征治疗中显示统计学显著疗效的III期试验[8] 药物特性 - Ianalumab(VAY736)是一种全人源单克隆抗体，具有独特双重作用机制：通过ADCC介导的B细胞耗竭和BAFF-R信号阻断[5] - 除干燥综合征外，该药物还在研发用于治疗ITP、SLE、LN、wAIHA和dcSSc等B细胞驱动的自身免疫疾病[5] - 药物源于诺华早期与MorphoSys AG的合作，后者于2024年被诺华收购[5] 疾病背景 - 干燥综合征是一种系统性慢性自身免疫疾病，主要影响外分泌腺，90%以上患者出现眼干口干症状[10] - 30-40%患者会出现腺体外器官受累，可能影响皮肤、肌肉骨骼系统、肾脏和肺部等[10][11] - 该病在女性中发病率是男性的9倍，全球患病率约0.25%，但估计50%病例未被诊断[11] - 目前尚无系统性治疗方法获批，仅有对症治疗手段，存在显著未满足医疗需求[11]