公司管理层变动 - 公司首席研发官Helen Thackray博士将于2025年9月1日离职，并在年底前过渡为顾问角色 [1] - Thackray博士于2019年加入公司董事会，并于2021年被任命为首席研发官，在近期首席执行官继任流程完成后决定离职以寻求其他首席执行官领导机会 [2] 研发项目进展与贡献 - Thackray博士在任期内推动了新蛋白治疗平台能力的启动，包括针对Netherton综合征的新型KLK5抑制剂BCX17725 [3] - 其领导了针对糖尿病黄斑水肿的avoralstat项目从发现阶段进入临床阶段，并推动了ORLADEYO儿科项目接近市场批准 [3] - 公司可能即将为遗传性血管性水肿儿童增加口服预防疗法 [4] 公司业务与战略 - 公司是一家全球性生物技术公司，致力于改善遗传性血管性水肿及其他罕见疾病患者的生活 [5] - 公司利用其在结构导向药物设计方面的专业知识开发首创或最佳口服小分子和蛋白疗法，以针对难治性疾病 [5] - 公司已商业化ORLADEYO，这是首个口服、每日一次的血浆激肽释放酶抑制剂，并正在推进小分子和蛋白疗法管线 [5]