核心观点 - 美国FDA批准Tiziana Life Sciences公司开展其鼻用foralumab治疗多系统萎缩症（MSA）的2a期临床试验 该药物是一种全人源抗CD3单克隆抗体 通过鼻内给药调节神经炎症 针对目前无FDA批准疗法的罕见病领域[1][4] 药物研发进展 - 鼻用foralumab获得FDA IND批准 将开展为期6个月的开放标签2a期临床试验（NCT06868628） 评估对小胶质细胞活化、临床结果和安全性影响 采用八次3周给药周期[1][2] - 在非活动性继发性进展型多发性硬化症（na-SPMS）的扩大获取项目（NCT06802328）中 10名患者全部在6个月内显示病情改善或稳定 同时正在进行随机双盲安慰剂对照的2a期剂量范围试验（NCT06292923）[5] - foralumab是目前临床开发中唯一全人源抗CD3单克隆抗体 2023年11月开始患者筛选 鼻内给药免疫调节代表神经炎症和神经退行性疾病治疗新途径[6] 疾病背景 - 多系统萎缩症（MSA）是罕见病 美国平均发病率0.6/10万人年 ≥50岁人群升至3/10万人年 全球患病率1.9-4.9/10万人 环境、遗传和表观遗传因素共同影响疾病发生[3] - MSA是快速进展的神经退行性疾病 影响自主神经功能（血压、膀胱控制）和运动控制 导致严重残疾 中位生存期仅6-9年 神经炎症和小胶质细胞活化是疾病关键驱动因素[3][4] - 疾病进展使用统一MSA评定量表（UMSARS）评估 涵盖日常生活活动、自主神经和运动障碍以及整体残疾程度[3] 作用机制 - 鼻内给药的foralumab诱导调节性T细胞并调节T细胞驱动的炎症 通过靶向大脑中T细胞介导的免疫激活提供新型治疗途径[4] - 该药物减少小胶质细胞活化的能力为延缓神经损伤提供有前景的治疗策略 适用于多发性硬化症、阿尔茨海默病、ALS和MSA等疾病[4] - 这种非全身性方法旨在激活调节性T细胞 促进免疫耐受同时最小化全身免疫抑制[4] 公司技术优势 - Tiziana是临床阶段生物制药公司 开发突破性免疫调节疗法 其创新的鼻腔给药方法相比静脉给药有望提高疗效、安全性和耐受性[6] - 替代免疫治疗途径技术已获得多项专利 尚有申请待批 预计可实现广泛的管线应用[7]