核心观点 - 诺华宣布VAYHIT2 III期临床试验取得积极顶线结果，显示ianalumab联合eltrombopag显著延长原发性免疫性血小板减少症(ITP)患者的治疗失败时间(TTF) [1] - Ianalumab可能通过4次每月给药实现长期疾病控制，减少持续治疗需求 [4][6] - 该药物在多种B细胞驱动的自身免疫疾病中具有潜在应用价值，包括干燥综合征、系统性红斑狼疮等 [5] 临床试验结果 - VAYHIT2研究达到主要终点：ianalumab联合组显著延长维持安全血小板水平的时间 [1] - 关键次要终点显示治疗组6个月时血小板计数持续改善率显著更高 [2] - 安全性特征与既往研究一致，未发现新的安全信号 [2] 药物机制与潜力 - Ianalumab是靶向B细胞的全人源单克隆抗体，通过ADCC和阻断BAFF-R信号双重机制发挥作用 [5] - 在ITP治疗中可能改变现有治疗模式，从持续用药转变为短期疗程控制 [4][6] - 已获得FDA和EMA的孤儿药认定，正在多个自身免疫疾病中进行III期试验 [4][5] 疾病背景与未满足需求 - ITP是罕见自身免疫病，表现为血小板破坏导致出血风险增加和慢性疲劳 [7] - 现有治疗需长期维持，患者常需轮换多种疗法且难以获得长期控制 [3][8] - 医疗需求集中于能提供持久疗效同时减轻长期治疗负担的新机制药物 [3][8] 研发进展 - 数据将在医学会议上公布并纳入2027年监管申报材料 [4][6] - 正在进行的VAYHIT1研究评估ianalumab在一线ITP治疗中的效果 [4][6] - 近期在干燥综合征成人患者中也获得阳性顶线结果 [4]