财务表现 - 2025年第二季度每股亏损0.72美元 优于Zacks共识预期的0.74美元亏损 但较去年同期0.59美元亏损有所扩大 [1] - 亏损扩大主要源于总运营费用增加 其中研发费用同比增长12.4%至1.027亿美元 行政管理费用激增28%至3230万美元 [4] - 截至2025年6月30日 公司持有现金及等价物约9.774亿美元 [5] 收入与股价 - 报告期内未产生合作收入 低于Zacks预期的2500万美元 [2] - 年初至今股价累计下跌31.7% 远超行业0.6%的跌幅 [2] 核心管线进展 - 治疗亨特综合征的tividenofusp alfa获FDA优先审评资格 目标审批日期为2026年1月5日 此前已获突破性疗法等四项认定 [6][7] - 该药物为穿透血脑屏障的新一代酶替代疗法 公司正推进II/III期COMPASS研究支持全球申报 [9] - 治疗MPS IIIA的DNL126获FDA认可脑脊液硫酸乙酰肝素可作为替代终点 支持加速审批路径 [10] 其他研发项目 - 与武田合作开发的FTD治疗药物DNL593处于I/II期研究阶段 [12] - 与渤健共同开发的帕金森病药物BIIB122/DNL151 IIb期LUMA研究已完成入组 预计2026年公布数据 [13] - 计划未来三年每年提交1-2个TV平台项目的临床申请 涉及酶/抗体/寡核苷酸三大技术方向 [15] 行业比较 - 同业公司CorMedix 2025年EPS预期从0.93美元上调至0.97美元 年初股价上涨24% [18][19] - 拜耳2025年EPS预期从1.25美元调高至1.30美元 年内股价累计涨幅达52.7% [19]