核心观点 - Solid Biosciences在2025年第二季度取得显著临床进展 现金储备充足 可支撑运营至2027年上半年 公司三大核心基因治疗项目均按计划推进 其中杜氏肌营养不良疗法SGT-003已完成15例患者给药 安全性和耐受性良好 弗里德里希共济失调和CPVT疗法计划在2025年第四季度启动临床试验[1][2][9] 临床项目进展 - SGT-003（杜氏肌营养不良）：截至2025年8月12日 INSPIRE DUCHENNE试验已完成15例患者给药 未出现治疗相关严重不良事件(SAEs) 仅观察到1例(N=1/15)级肝脏酶升高不良事件 无临床表现 试验已在美国 加拿大 意大利和英国设立10个临床中心 超过20名额外患者被确定为潜在受试者 公司预计2025年底前完成至少20例患者给药 并将在第四季度与美国FDA讨论监管路径[1][3][5] - SGT-212（弗里德里希共济失调）：计划2025年第四季度启动首次人体1b期临床试验 采用全身和双侧IDN双重给药途径 旨在恢复frataxin蛋白治疗水平 针对FA的神经 心脏和全身临床表现[4][6] - SGT-501（CPVT）：2025年7月8日获得FDA IND许可和加拿大卫生部CTA批准 7月23日获得FDA快速通道认定 此前已获孤儿药和罕见儿科疾病认定 计划2025年第四季度启动1b期临床试验 针对成人CPVT患者评估安全性 耐受性和疗效[7][9] 技术平台与合作 - AAV-SLB101衣壳技术：已与超过25家学术实验室 研究机构和企业达成协议或许可 在SGT-003中表现良好 前三例患者90天活检数据显示快速载体转导 微肌营养不良蛋白表达和肝脏靶向减少 公司正在构建心脏和神经肌肉下一代衣壳和启动子库 首个心脏衣壳库最终选择预计在2025年第四季度完成[1][9] 财务状况 - 现金储备：截至2025年6月30日 公司拥有2.681亿美元现金 现金等价物和可供出售证券 较2024年12月31日的1.489亿美元增长80% 预计资金可支撑运营至2027年上半年[1][9][15] - 研发支出：2025年第二季度研发费用为3240万美元 较2024年同期的1950万美元增长66% 增长主要来自SGT-003制造 监管和临床成本增加990万美元 SGT-601制造成本增加210万美元 SGT-212临床和研究成本增加100万美元[9][15] - 净亏损：2025年第二季度净亏损3950万美元 较2024年同期的2510万美元扩大57%[13][15]