财务表现 - 2025年第二季度净收入为2590万美元，其中产品净收入2180万美元 [1] - 完成PRV出售交易获得1.5亿美元资金，显著增强资产负债表 [1][5] - 调整后净亏损为320万美元，每股亏损0.06美元（剔除PRV交易收益及无形资产减值等一次性项目） [10] - 现金及证券总额达2.177亿美元，预计现有资金足以支持战略执行 [14] 商业进展 - MIPLYFFA在第二季度新增7张处方，累计达129张，市场覆盖率达52% [7] - OLPRUVA新增1张处方，累计29张，市场覆盖率提升至79% [7] - MIPLYFFA美国上市表现强劲，为NPC患者提供显著临床获益 [2] 研发与监管 - 向欧洲药品管理局提交arimoclomol治疗NPC的上市许可申请（MAA） [1][7] - arimoclomol获EMA孤儿药资格认定 [7] - 血管型埃勒斯-当洛综合征治疗药物celiprolol的III期DiSCOVER试验新增7例患者，累计39例 [7] 产品管线 - MIPLYFFA是首个被证实可阻断NPC疾病进展的疗法，基于TFEB/TFE3激活机制 [17] - OLPRUVA用于尿素循环障碍的长期管理，需结合饮食调整 [29] - celiprolol获FDA孤儿药和突破性疗法认定，机制为降低血管壁胶原纤维机械应力 [34] 公司运营 - 2025年4月1日完成PRV出售交易，获得非稀释性资金 [5] - 2024年8月以来向9名新员工授予总计54,875股限制性股票单位及49,750份期权 [15] - 研发费用同比下降710万美元至340万美元，主要因KP1077 II期试验完成 [14]