核心观点 - 公司在ASGCT会议上展示三项基因编辑技术早期概念验证数据 [1] - 现金及等价物达2.05亿美元 预计可支撑运营至2027年 [1][8] - 推进血友病A项目MGX-001 计划2026年提交IND/CTA申请 [7] - AI驱动平台技术取得突破 包括肝外编辑紧凑核酸酶及CAST系统大基因整合 [2][7] 业务进展 MGX-001血友病A项目 - 非人灵长类动物试验显示FVIII活性持续19个月 12-19月平均活性达75%/8%/29% [7] - 生物工程FVIII构建体活性超预期 已启动补充研究 [7] - 全球血友病A患者约50万 美国2.65万 男性为主 [9] 平台技术 - 在ASGCT展示肝外编辑紧凑核酸酶及CAST系统在人类原代肝细胞整合>10kbp基因 [7] - TIDES 2025会议口头报告AI优化紧凑基因编辑系统 [7] - 基因编辑工具箱已分析74亿种蛋白质 覆盖全基因组突变类型 [10] 公司治理 - 任命Laurence Reid博士为董事 曾任Decibel Therapeutics CEO [7] - 董事会新设研发委员会 成员包括Willard Dere等4名专家 [7] 财务数据 2025年Q2业绩 - 现金及等价物2.05亿美元 较2024年底2.48亿美元下降17% [8][13] - 研发支出2250万美元 同比减少20% [8] - 行政支出700万美元 同比减少19% [8] - 净亏损1990万美元 每股亏损0.54美元 [15] 合作收入 - Q2合作收入851万美元 同比减少57% [15] - 上半年合作收入1264万美元 同比减少59% [15]