核心观点 - 欧洲药品管理局人用药品委员会认可OCU410ST单次美国临床试验作为欧盟上市许可申请依据 显著加速基因疗法OCU410ST用于斯塔加特病的监管审批进程[1][3] 监管进展 - CHMP基于Phase 1试验安全性和耐受性数据认可单中心试验设计 包括病灶生长速度降低48%和BCVA显著改善2行/9个字母(p=0.031)[1][2] - 该意见将显著减少欧盟上市授权所需时间和成本 与近期获得的罕见儿科疾病认定(5月)、IND批准(6月)和首例患者给药(7月)形成里程碑组合[3] - 公司计划2026年第一季度完成患者招募 2027年上半年提交生物制剂许可申请 符合三年内提交三个BLA的目标[3] 临床试验设计 - Phase 2/3试验采用适应性设计 计划招募51名斯塔加特病患者 其中34名接受单次视网膜下注射OCU410ST(200μL浓度1.5×10¹¹ vg/mL) 17名作为未治疗对照组[2] - 试验包含对24名受试者(16名治疗组/8名对照组)的8个月盲态中期分析 主要终点为萎缩性病灶尺寸减少 关键次要终点包括BCVA和低亮度视敏度改善[2] - 一年随访数据将同时支持美国BLA和欧盟MAA申请[2] 产品机制与市场 - OCU410ST采用AAV载体递送RORA基因 通过核激素受体调节斯塔加特病相关病理生理通路 包括脂褐素形成、氧化应激和炎症反应[4] - 该疗法瞄准欧美约10万名斯塔加特病患者群体 目前该疾病尚无获批治疗方案 属于遗传性黄斑变性的最常见形式[3][5][6] 公司背景 - Ocugen专注于开发基因疗法治疗重大眼盲疾病 其修饰基因治疗平台采用基因不可知论方法 有望解决大规模患者群体的未满足医疗需求[7]