白癜风治疗现状与未满足需求 - 全球范围内缺乏针对儿童白癜风患者的获批新药 中国2至12岁患者约1200万人占患者总数40% [2] - 现有治疗手段依赖超说明书用药 包括外用激素 外用JAK抑制剂等 但存在安全性问题且国内尚未正式获批 [2] - 临床治疗复发率高达30%至40% 现有药物仅能抑制免疫反应 无法实现精准复色 [3][4] CKBA创新药物研发进展 - CKBA为全球首个靶向T细胞脂肪酸代谢通路的创新小分子药物 从中药乳香活性成分提取 [3] - II期临床试验显示高剂量组1.5%BID剂量组达到F-VASI 50和F-VASI 25的受试者比例优于安慰剂组 疾病好转及复色患者占比36% [3] - 正在推进2至12周岁儿童白癜风的IIT临床试验 长期维持治疗试验显示其有望成为首款兼具治疗与维持疗效的药物 [3][5] 白癜风药物研发竞争格局 - 中国白癜风药物研发赛道拥挤度低 绝大多数药物靶点聚焦于JAK [6] - 康哲药业磷酸芦可替尼乳膏国内进度最快 艾伯维乌帕替尼 辉瑞利特昔替尼 华东医药HDM3010 泽璟吉卡昔替尼处于临床II期 [6] - 泰恩康CKBA和恒瑞艾玛希替尼处于临床III期 泰恩康已递交突破性疗法认定申请 III期方案启动 目标2027年获得新药上市批准 [6] 跨适应症应用潜力 - CKBA乳膏玫瑰痤疮适应证II/III期无缝适应性临床试验申请已获受理 预计2025年底前启动患者入组 [7] - 计划开展CKBA治疗阿尔兹海默病的临床研究 探索跨界治疗可行性 [7] - 阿尔兹海默病治疗领域发展迅猛 除淀粉样蛋白单抗药物外 卫材E2814 罗氏Trontinemab 优时比Bepranemab和渤健BIIB080等管线药物展现良好疗效 [8] 创新药物研发路径 - 利用相同靶点小分子寻找差异化临床效果具有较大市场空间 天然产物通过表型筛选和结构活性关系研究为新药创新提供机会 [1] - 免疫调节药物展现跨疾病治疗前景 从皮肤病到神经系统疾病的创新靶点探索为难治性疾病带来新希望 [9]