核心观点 - 公司宣布其新型ROS1选择性抑制剂zidesamtinib在ARROS-1临床1/2期试验中的关键数据将于2025年世界肺癌大会 Presidential Symposium 上公布 包括TKI预处理和初治晚期ROS1阳性非小细胞肺癌患者的数据 [1][2] - 公司已启动zidesamtinib针对TKI预处理晚期ROS1阳性非小细胞肺癌患者的滚动新药申请提交 并获FDA同意加入实时肿瘤学审评试点计划 目标在2025年第三季度完成新药申请提交 [2] - zidesamtinib是一种研究中的新型脑渗透性ROS1选择性抑制剂 旨在克服现有ROS1抑制剂的局限性 包括对耐药突变（如G2032R）的活性 中枢神经系统渗透性以及避免抑制TRK家族 [3][4] - zidesamtinib已获得突破性疗法认定 用于治疗既往接受过2种或以上ROS1酪氨酸激酶抑制剂治疗的ROS1阳性转移性非小细胞肺癌患者 以及孤儿药认定用于ROS1阳性非小细胞肺癌 [3] 临床数据与展示 - 关键ARROS-1疗效和安全性数据 zidesamtinib用于TKI预治疗的晚期/转移性ROS1阳性非小细胞肺癌患者 将在2025年9月7日 Presidential Symposium 1 会议上公布 [1][2] - 展示作者为Alexander Drilon医学博士（纪念斯隆-凯特琳癌症中心） [2] - 试验包括全球ARROS-1 Phase 1/2临床研究 已完成Phase 1部分 入组了既往接受过至少一种ROS1 TKI的ROS1阳性非小细胞肺癌患者或其他ROS1阳性实体瘤经治患者 [4] - 正在进行的全球单臂开放标签Phase 2部分 旨在为TKI初治和TKI预治疗的晚期ROS1阳性非小细胞肺癌患者进行注册导向设计 [4] 药物特性与研发 - zidesamtinib设计用于保持对现有ROS1抑制剂产生耐药性肿瘤的活性 包括治疗中出现的ROS1突变（如G2032R） [3] - 药物设计具有中枢神经系统渗透性 以改善脑转移患者的治疗选择 并避免抑制结构相关的原肌球蛋白受体激酶（TRK）家族 [3] - 这些特性有望避免双TRK/ROS1抑制剂中观察到的TRK相关中枢神经系统不良事件 并为所有治疗线患者驱动深度、持久的反应 [3] - 公司利用化学和结构基药物设计的深厚专业知识 开发创新小分子 旨在克服耐药性、最小化不良事件、解决脑转移并驱动更持久的反应 [5][6] 公司背景与管线 - 公司是一家临床阶段生物制药公司 专注于为癌症患者创建精确靶向疗法 旨在克服现有疗法对临床已验证激酶靶点的局限性 [5] - 公司正在推进一个强大的管线 包括用于ROS1阳性、ALK阳性和HER2改变的非小细胞肺癌的研究候选药物 以及多个发现阶段的研究项目 [6]