核心观点 - Athira Pharma在ALS Nexus 2025会议上公布其新型小分子药物ATH-1105的1期临床试验积极结果 显示良好的安全性、耐受性及中枢神经系统穿透性 支持继续推进针对肌萎缩侧索硬化症等神经退行性疾病的临床开发 [1][2][3] 药物特性与作用机制 - ATH-1105是一种口服可用、可穿透血脑屏障的新一代小分子候选药物 通过正向调节神经滋养因子HGF系统 潜在治疗包括ALS在内的神经退行性疾病 [2] - 临床前ALS模型中表现出持续且显著的积极效果 [3] 临床试验设计 - 首次人体1期试验为双盲、安慰剂对照设计 编号NCT06432647 共纳入80名健康志愿者 [5] - 评估单次及多次口服递增剂量 于2024年11月完成 [5] 临床数据结果 - 试验显示ATH-1105具有良好安全性及耐受性 药代动力学呈剂量比例关系 并证实中枢神经系统穿透能力 [3][5] - 数据通过海报形式展示 标题为"ATH-1105在健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学" [4] 公司战略与定位 - Athira Pharma为临床阶段生物制药公司 专注于开发恢复神经元健康、延缓神经退行的小分子药物 [1][6] - 通过调节神经滋养因子HGF系统管线 旨在改变神经疾病进程 [6]