公司运营与战略 - 公司正在为Nebokitug的PSC适应症三期临床试验做准备 并积极推进多种合作选项以执行该计划[1] - 公司目标是通过战略合作优化开发资源 加速三期试验启动并最大化Nebokitug作为首个疾病修饰疗法的商业潜力[3] - 公司已向FDA提交三期试验方案 并正与欧洲药品管理局进行类似沟通 计划开展全球三期试验[3] - 公司正在评估多项近期价值创造计划 可能加速三期计划并提高成功概率 预计未来数月分享更多信息[3] 监管进展 - FDA与公司就CMC和非临床毒理学监管路径达成一致 为最终批准扫清障碍[1][3] - FDA同意公司提出的CMC策略 并允许额外动物毒理学试验与三期临床试验并行进行[7] - Nebokitug已获得FDA和EMA的孤儿药认定 以及FDA的快速通道资格[11] 临床数据与科学认可 - 二期SPRING试验数据在多个重要科学会议上展示 凸显Nebokitug独特的抗纤维化 抗炎和抗胆汁淤积作用[1][4] - 蛋白组学分析显示 接受Nebokitug治疗的患者在3000种循环蛋白中表现出显著且剂量依赖性的变化 特别是在纤维化和炎症相关蛋白方面[7] - 药代动力学分析显示有效的抗体-靶点结合 患者暴露量增加与PSC生物标志物水平下降存在相关性[7] - Thorburn教授关于SPRING试验结果的演讲在BSG LIVE'25会议上获得最佳口头报告奖[5] 知识产权保护 - 公司在中国和俄罗斯获得新的Nebokitug专利 覆盖范围至2041年 进一步扩大知识产权保护范围[3][7] - 新专利补充了已在美国 欧洲 日本等关键地区获得的成分 方法和用途专利[7] 财务状况 - 截至2025年6月30日 公司现金 现金等价物和短期银行存款为950万美元 较2025年3月31日的1060万美元有所下降[7] - 2025年第二季度研发费用为130万美元 较2024年同期的290万美元下降 主要因二期SPRING试验相关活动结束[7] - 2025年第二季度一般行政费用约为100万美元 较2024年同期的80万美元增加 主要反映非现金股权激励费用增加[7] - 2025年第二季度净亏损210万美元 普通股每股基本和稀释亏损小于0.01美元[7] - 公司通过ATM股权发行计划发行1,023,104份ADS 获得净收益130万美元[7] 资本结构变化 - 公司计划于2025年8月26日变更ADS与普通股比例 从1:20调整为1:80 相当于对ADS持有人进行1拆4的反向分割[3] - 截至2025年6月30日 公司发行在外普通股为413,851,140股(相当于20,692,557份ADS) 较2024年12月31日的377,132,220股(相当于18,856,611份ADS)有所增加[10] 管理层变动 - David M Weiner博士重新加入公司担任临时首席医疗官 带来丰富的生物技术和制药行业研发经验[7] - Jack Lawler晋升为首席开发官 曾监督成功的二期SPRING试验执行[7]