公司动态 - 亚盛医药(NASDAQ: AAPG; HKEX: 6855)宣布其自主研发的Bcl-2抑制剂lisaftoclax(APG-2575)联合阿扎胞苷(AZA)治疗初治高危骨髓增生异常综合征(HR-MDS)的全球注册性III期研究GLORA-4(NCT06641414)获得美国FDA和欧洲EMA批准开展 [1] - 这是lisaftoclax第二个获得FDA和EMA批准的注册性III期研究 该药物是目前全球唯一进入III期临床的针对高危MDS的Bcl-2抑制剂 [2] - GLORA-4研究已在中国、美国和欧洲同步开展患者入组 中国和欧洲已有首批患者入组 [3] 临床研究进展 - GLORA-4是一项多地区、多中心、随机、双盲III期试验 旨在评估lisaftoclax联合AZA对比安慰剂加AZA在初治高危MDS成人患者中的疗效和安全性 [3] - 该研究最初于2024年获得中国CDE批准 由MD安德森癌症中心Guillermo Garcia-Manero教授和北京大学血液病研究所黄晓军教授担任全球共同主要研究者 [3] - 此前在2024ASH和2025ASCO年会上公布的数据显示 lisaftoclax联合AZA在初治MDS患者中的总缓解率(ORR)达75% 远高于单用HMA的30-40% 且安全性良好 [8] 疾病背景 - MDS是一种起源于造血干细胞的髓系克隆性疾病 发病率随年龄呈指数增长(65岁以上人群达22/10万) 中位诊断年龄70岁 [4] - 超过75%的MDS患者伴有至少两种合并症 高危患者(IPSS-R评分高危/极高危)在5年内有40-60%进展为AML 中位生存期不足6个月 [4] - 目前标准治疗HMA的ORR仅30-40% 完全缓解率10-17% 中位缓解持续时间9-12个月 而allo-HSCT因患者年龄和并发症限制 仅5-10%适合移植 [5] - IPSS-R高危患者的5年生存率仅16-24% 凸显对创新疗法的迫切需求 [5] 产品管线 - lisaftoclax是亚盛医药开发的第三代口服Bcl-2选择性抑制剂 已在中国获批用于既往接受过至少一种系统治疗(包括BTK抑制剂)的CLL/SLL成人患者 [7] - 公司目前正在开展4项全球注册性III期试验:GLORA(BTK抑制剂经治CLL/SLL)、GLORA-2(初治CLL/SLL)、GLORA-3(初治老年/体弱AML)和GLORA-4(初治高危MDS) [14] - 核心产品olverembatinib是中国首个获批的第三代BCR-ABL1抑制剂 用于T315I突变CML治疗 已被纳入国家医保目录 目前正在进行FDA批准的全球注册性III期POLARIS-2研究 [13]