核心观点 - Enlivex Therapeutics公司公布其候选药物Allocetra™在治疗中重度膝骨关节炎的ENX-CL-05-001临床试验IIa期阶段获得积极的3个月顶线数据，显示出显著的疗效和良好的安全性[1][2][3] 临床试验数据总结 - 在改良意向治疗人群中，与安慰剂相比，Allocetra™治疗组在所有疗效终点上均显示出改善，包括膝关节疼痛减少24%，膝关节功能改善26%[1] - 在年龄相关的原发性骨关节炎患者亚组中，观察到与安慰剂相比膝关节疼痛大幅减少72%，膝关节功能改善95%，该效果具有临床意义和统计学显著性[1] - 药物安全性良好，未出现严重不良事件，大多数患者出现的副作用程度有限，通常为轻度至中度、短暂且可治疗[2] - 试验为双盲、随机、安慰剂对照的多中心I/II期临床试验，关键疗效终点包括治疗后3个月、6个月和12个月与安慰剂比较的关节疼痛和关节功能评估[5] 公司及产品信息 - Enlivex是一家临床阶段巨噬细胞重编程免疫疗法公司，开发通用型、即用型细胞疗法Allocetra™，旨在将巨噬细胞重编程至稳态[8] - 公司将于美国东部时间今天上午8:00举办网络研讨会，深入分析试验结果[2][3] 行业及市场背景 - 骨关节炎是最常见的关节炎形式，影响超过3250万美国人和全球超过3亿人[6] - 预计到2040年，将有7800万美国人患有骨关节炎[6] - 有症状的膝骨关节炎尤其普遍且致残，男性终身患病率为40%，女性为47%[6] - 目前美国FDA或欧洲EMA均未批准任何能够阻止、减缓或逆转关节结构损伤进展的药物，存在显著未满足的医疗需求[6]